填补IgA肾病治疗空白！全球首个对因治疗药物耐赋康®在中国大陆成功开出首方

中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一，免疫球蛋白A（IgA）肾病约占原发性肾小球疾病的35%～50%，全国约有500万患者，每年新增确诊患者约10万人。这些患者在预期寿命内进展为终末期肾病从而需要透析或肾移植的概率相当高。目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗，存在着巨大的未满足的临床需求。

5月14日，全球唯一对因治疗IgA肾病药物耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）中国大陆的首张处方落地，并以互联网医院的电子处方形式开出，打破了时间和地域的限制，提高患者就医的可及性。IgA肾病患者在上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科处就诊，并依据医嘱在互联网医院开出处方，药店第一时间将药品为患者寄出。这标志着该款创新治疗药物正式在中国大陆进入临床应用，惠及中国大陆患者，填补我国IgA肾病对因治疗药物的空白。

患者在上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科处就诊IgA肾病，并依据医嘱在互联网医院开出耐赋康®首张处方

耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）在药店上架

资料显示，IgA肾病是一种以IgA为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积为特征的肾小球疾病，也是一种慢性进行性自身免疫性肾病，其特征是肾小球中含IgA的免疫复合物沉积，导致细胞组织的炎性反应和损伤，进而在临床上表现为蛋白尿和血尿，约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植治疗。

耐赋康® 是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物，据NefIgArd III期研究的结果表明，耐赋康®能够保护肾功能，延缓患者进展至透析或肾移植，显著降低尿蛋白和血尿，且安全性及耐受性良好。

“IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，发病年龄较轻，易进展至终末期肾病。跟欧美人群相比，中国人群的IgA肾病患者疾病进展快，预后差，给患者和社会带来沉重的疾病负担，”耐赋康®全球III期临床研究NefIgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院肾脏科主任张宏教授表示，NefIgArd研究的结果表明，耐赋康®能够保护肾功能，延缓患者进展至透析或肾移植，显著降低尿蛋白和血尿，且安全性及耐受性良好。中国人群数据分析显示，耐赋康®减少66%肾功能下降,疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年。耐赋康®的获批上市填补了中国IgA肾病无对因治疗药物的空白，惠及中国患者，改善疾病预后，为临床医生带来新的治疗选择。

针对IgA肾病对于亚洲人群的危害及防治，上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授表示: “IgA肾病在亚洲高发，也是我国青壮年肾衰的主要病因之一。在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。一旦进展至终末期肾脏病，将为患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担，因此需要用更积极的治疗去干预，控制疾病进展风险，延缓进入透析或肾移植。长期以来，该病一直缺乏特异性治疗方案，导致医疗需求缺口巨大。耐赋康®作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，自去年4月在博鳌先行先试以来，共计治疗了一百多名患者，在随访中发现，该药物能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者对其耐受性良好。耐赋康®此次在中国大陆获批上市具有重要意义，可帮助IgA肾病患者尽早启动对因治疗。 ”

云顶新耀首席执行官罗永庆表示，非常高兴看到耐赋康®在中国大陆的首张处方成功落地，为患者带来创新治疗选择。耐赋康®经历了20年的研发历程，成为第一款被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物，并且是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，同时也是国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局批准的IgA肾病对因治疗药物。“我们将积极携手各方，进一步提升药物的可及性和可负担性，让患者用得上、用得起这款全球首个IgA肾病的对因治疗药物，并持续助力完善肾病诊疗及疾病管理生态圈，切实让更多肾病患者获益。在努力推动耐赋康®在中国和亚洲的商业化进程同时，我们也将继续全力推动肾病领域的其他创新药物研发，惠及更多患者。“

此前，云顶新耀通过在海南博鳌试验区启动早期准入计划，约有700名患者申请了该项目。随着耐赋康®在中国澳门、中国大陆、中国香港和新加坡获批，并于去年年底成功在澳门开出首张处方，慈善基金会启动了患者援助项目，为中国大陆公民在中国澳门自行使用耐赋康®的患者提供资金援助，约有 400名患者注册了该项目。在国家政策的推动下，自去年4月耐赋康®通过绿色通道落地博鳌先行先试以来，共计治疗了一百多名患者。耐赋康®的成功获批让众多中国大陆患者看到了前所未有的治疗机会，目前已有2万多名中国大陆IgA肾病患者登记基金会的患者援助项目，将在耐赋康®此次中国大陆正式上市后成为用药群体，满足中国患者巨大的临床需求。

据了解，在此次耐赋康®落地首张处方之际，为了帮助患者可持续、规范地接受治疗，提高治疗的可及性，北京康盟慈善基金会启动了“护肾赋康援助项目”，项目将为中国大陆地区公民在中国大陆自行使用耐赋康®的患者提供部分药品援助。具体内容为：经临床诊断适用于耐赋康®治疗且符合项目援助条件的IgA肾病患者，前往医院经临床医生处方，自用4盒耐赋康®，可获得1盒耐赋康®捐赠药品，以减轻患者家庭与社会负担，提高生活质量，延长生命。

云顶新耀表示，未来将进一步扩大该款创新药物的可支付性，并致力于2025年将耐赋康®纳入医保目录，以满足更多中国乃至亚洲IgA肾病患者的迫切需求，从根本上改变患者缺乏针对性疗法的治疗格局。