Medidata：中国创新药海外临床研究的挑战与应对策略

在全球医药市场竞争日益激烈的今天，中国创新药企正迎来前所未有的发展机遇。随着国际市场对高质量药品的需求不断增长，以及国内医药创新环境的持续优化，越来越多的中国创新药企开始将目光投向海外市场，寻求更广阔的发展空间。然而，这一过程中，中国药企面临着诸多挑战与难点。近日，达索系统Medidata大中华区战略咨询及解决方案业务部高级经理燕晓明以及大中华区高级解决方案专家宋乐，就中国创新药海外临床研究的困境以及Medidata如何利用AI等技术为药企提供解决方案进行了深入探讨。

海外临床研究的三大挑战

2023年，对于中国创新药出海而言，无疑是具有里程碑意义的一年。自2019年泽布替尼在美国成功获批后，尽管随后的几年里该药不断斩获新的适应症，但除了百济神州外，国内鲜有药企能够凭借自身的商业化团队在海外实现药品的商业化运营，这其中也不乏疫情所带来的挑战与影响。然而，随着2023年下半年的到来，百济神州的替雷利珠单抗先后在EMA和FDA获得批准，和记黄埔的呋喹替尼、君实的PD-1以及亿帆医药的创新药也相继在FDA获批，这一系列喜讯无疑为中国创新药出海注入了强大的信心，标志着中国创新药企在国际化道路上迈出了坚实的步伐。

与此同时，我们也看到，中国的创新药出海仍面临诸多难点。燕晓明表示，首要难点是研究设计方面的挑战。由于国内外在疾病治疗标准和临床实践方面存在差异，药企在进行临床试验设计时，需要充分了解并适应目标市场的治疗现状和监管要求。然而，由于医学部门的决策主要依赖已发表的文献，而这些文献往往基于已上市药物和特定人群的研究，导致对未知领域的探索存在不确定性。

“通过利用历史临床试验数据和AI算法，Medidata能够帮助药企快速找到细分领域和竞争药物的信息，为药企制定研究策略提供有力支持，这不仅可以减少药企在决策过程中的不确定性，还能提高研究的针对性和有效性。” 燕晓明说道。

除了研究设计方面的挑战，研究执行和研究质量也是中国创新药出海过程中需要克服的难点。燕晓明指出，国内药企缺乏全球试验中心的实际经验，难以把控海外研究中心的招募速度，可能导致试验入组阶段不及预期。此外，国内普遍采用100%的SDV（源数据核查确认），而国外则更多采用基于风险的监查方式，这种差异不仅增加了药企的适应成本，还可能影响试验数据的质量。

对此，Medidata同样提供了有针对性的解决方案。在研究运营方面，Medidata利用大数据和机器学习技术，对全球试验中心的招募速度进行预测和分析，为药企提供科学的入组计划。同时，通过实时监测和分析试验进度，帮助药企及时发现并解决潜在问题，确保试验顺利进行。而在研究执行阶段，Medidata提供灵活的监查方式选择，支持药企根据实际需要采用基于风险的监查方式或传统的SDV方式。此外，Medidata还通过电子临床结局评估（eCOA）等技术手段，提高数据采集的准确性和效率，满足国际监管要求。

“作为全球领先的生命科学云解决方案提供商，Medidata一直致力于通过创新技术推动医药研发进程。针对中国创新药出海遇到的难点，基于全方位的解决方案，Medidata已经支持了4款国产创新药在FDA和EMA获批。”燕晓明表示。

数字健康技术成重要引擎

如今，数字健康技术（DHT）正发挥着越来越重要的作用，不仅改变了传统药物研发的模式，也为中国创新药企提供了与国际接轨的新路径。DHT不仅是一个技术概念，更是一种全新的医疗健康服务模式，它通过电子平台、联网、软件、传感器等技术手段，实现远程数据采集、临床研究参与者与医疗应用的有机结合。

“当前，中国及国外应用最广泛的DHT技术，便是eCOA/ePRO技术。”宋乐表示，eCOA（电子化临床结局评估）和ePRO（电子患者报告结局）在药物研发的临床试验中发挥着越来越重要的作用，它们能够更准确地收集和分析患者的临床数据，为药物的疗效和安全性评价提供有力支持。

宋乐进一步解释，eCOA决定了临床研究药物能否成功上市的关键数据层。通过电子化的方式收集临床结局评估数据，不仅可以提高数据的准确性和完整性，还能够减少人为因素对数据的影响，从而确保药物研发的科学性和可靠性。

而在ePRO方面，宋乐指出，患者作为数据的主要贡献者之一，其报告的结果对于药物研发同样具有重要意义。通过电子化的方式收集患者报告的数据，可以更好地了解患者的真实感受和用药情况，为药物的疗效和安全性评价提供更加全面的信息。

除了eCOA/ePRO技术外，宋乐还提到了欧美地区当前热门的DHT技术——可穿戴传感器。她强调，这种传感器技术不同于消费者日常使用的智能手环和智能手表，它必须经过严格的医用级别认证，确保数据的可靠性和准确性。虽然在中国，可穿戴传感器在临床试验中的应用还相对较少，但随着技术的不断发展和完善，相信未来这一领域将会有更多的突破和应用。

谈到DHT受到如此多关注和重视的原因，宋乐认为主要有四个方面。首先是以患者为中心的理念在全球范围内的普及。DHT技术能够改善患者参与临床研究的体验，减轻他们的负担，使得药物研发更加符合患者的需求和期望。其次是患者使用新药后的安全性监测。通过DHT技术，可以持续不间断地收集患者用药后的反馈数据，及时发现潜在的安全问题，保障患者的用药安全。此外，DHT技术还能够提高临床研究的效率和准确性，缩短药物研发周期，降低研发成本。最后，随着数字技术的快速发展和普及，DHT技术也得到了更广泛的应用和推广。

“一些中国创新药企已经开始尝试将DHT技术应用于海外市场的药物研发中，并取得了显著的成效。这些企业通过DHT技术收集到的数据不仅提高了药物研发的质量和效率，还增强了与海外监管机构的沟通和合作，为药物的国际化进程提供了有力支持。”宋乐表示。

当然，DHT技术在应用过程中也面临一些挑战和问题。宋乐指出，如何确保数据的安全性和隐私保护是其中一个重要的问题。此外，不同国家和地区的法律法规、医疗体系和文化背景等因素也可能对DHT技术的应用产生影响。因此，在应用DHT技术时，需要充分考虑这些因素，制定相应的策略和措施，确保技术的合规性和有效性。

展望未来，宋乐对DHT技术的发展充满了信心。她认为，随着技术的不断进步和应用场景的拓展，DHT将在创新药研发、临床试验、患者管理等多个领域发挥更加重要的作用。同时，她也呼吁更多的企业和机构加入到DHT技术的研究和应用中来，共同推动中国创新药在全球市场的竞争力和影响力。