基石药业择捷美一线治疗食管鳞癌的新适应症中国上市申请获受理

医谷今日（4月6日）消息，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，其潜在同类最优肿瘤免疫治疗药物择捷美（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。

对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“基石药业一直致力于解决未被满足的临床需求，很高兴看到择捷美在国内申报的第五项适应症的上市申请获NMPA受理，有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单抗。我们会与NMPA密切协作，期待择捷美能够造福广大患者。”

据悉，这是继III期和IV期非小细胞肺癌（NSCLC）、复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）、联合化疗一线治疗不可手术切除的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌（一线GC/GEJ）的适应症后，择捷美在国内申报的第五项新适应症上市申请。此前择捷美已获NMPA批准用于治疗III期和IV期NSCLC患者，其用于治疗R/R ENKTL的新适应症上市申请已获NMPA受理并纳入优先评审，此外，择捷美联合化疗一线治疗GC/GEJ的新适应症上市申请也已获NMPA受理，目前正在审评中。

食管癌患者临床需求未被满足

择捷美有望提供新的治疗选择

食管癌是中国高发癌症，也是全球死亡率较高的恶性肿瘤之一。在临床中，约70%食管癌患者在初次确诊时已发展为局部晚期或有远处转移，失去了完全手术切除的机会。即使在可手术的食管癌中，50%-60%的患者在术后会复发或发生远处转移。

对此，择捷美GEMSTONE-304研究主要研究者、同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进教授表示：“目前对于该患者群体仍然存在着未满足的医疗需求。通过GEMSTONE-304研究，我们发现择捷美联合化疗相比化疗一线治疗食管鳞癌显著改善了无进展生存期（PFS) 和总生存期（OS），且安全性良好，有望为广大晚期食管鳞癌患者带来新的治疗选择。”

资料显示，此次择捷美新适应症上市申请获受理是基于GEMSTONE-304研究，该研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的III期注册性临床试验，旨在评估择捷美联合氟尿嘧啶及顺铂作为无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌一线治疗的疗效和安全性。该试验的主要研究终点为盲态独立中心审阅委员会（BICR）评估的PFS和OS，次要研究终点包括研究者评估的PFS、BICR和研究者评估的客观缓解率（ORR）及缓解持续时间（DoR）等。

2023年1月，GEMSTONE-304研究达到主要研究终点，研究结果显示：与安慰剂联合化疗相比，择捷美联合化疗明显改善BICR评估的PFS和OS，差异具有统计学显著性与临床意义。安全性与既往报道的择捷美相关临床研究结果一致，未发现新的安全性风险。该研究的详细数据将在国际学术会议上公布。

择捷美市场潜力持续扩容

成创新药出海第一梯队

据基石药业2022年财报显示，择捷美已经在五项注册性临床研究中取得积极结果，适应症包括IV期NSCLC、III期NSCLC、胃癌、食管鳞癌和R/R ENKTL，且五项研究均为一次即取得成功，其中在IV期NSCLC、胃癌和食管鳞癌领域均开发为一线疗法。目前，择捷美已成为中国首个获准用于III期和IV期 NSCLC的抗PD-1/PD-L1单克隆抗体，体现出同类最优潜力。

值得注意的是，择捷美所开发的适应症如NSCLC、胃癌、食管鳞癌，均为我国高发肿瘤。据GLOBOCAN 2020数据，2020年全球新发胃癌病例超过100万例，死亡病例达76.9万例，是全球第5位的常见癌症和第4位的癌症死亡原因，中国是全球胃癌疾病负担最为严重的国家之一，每年胃癌新发和死亡例数接近全球一半;2020年全球新发食管癌的病例超过60万例，死亡病例达54.4万例，是全球第8位常见癌症和第6位癌症死亡原因，中国食管癌发病率占全球一半以上，约90%为食管鳞癌。

值得一提的是，在国内市场基石药业与辉瑞就择捷美合作进一步深化，有望最大程度挖掘择捷美市场潜力。而在国际市场方面，基石药业与EQRx协力合作，以探索舒格利单抗的全球市场，舒格利单抗现已成为国内第一批在欧洲市场（包括英国和欧盟）提交上市许可申请（MAA）的国产PD-(L)1单抗，取得突破性进展。此前，英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）已在2022年12月受理舒格利单抗首个海外上市许可申请，由于舒格利单抗已于2021年通过创新许可与准入途径(ILAP)在英国获得了包括MHRA在内的ILAP合作组织授予的“创新凭证（Innovation Passport）”认定，其有望成为第一个在欧洲获批的国产PD-(L)1抗体。业内人士认为，基石药业舒格利单抗已经成为国内创新药出海的第一梯队成员，一旦舒格利单抗完成从英国至欧盟的获批，三五年内有望达到十亿美元销售，基石药业则有可能获得千万美金级别的上市许可里程碑付款和每年上亿美元销售分成。