至善唯新血友病AAV基因疗法获批临床试验_医药

2022

09/01

10:14

医谷网医药

近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）申报的ZS801注射液获得临床试验默示许可，适应症为：用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。

至善唯新成立于2018年，由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔，致力于AAV基因药物研发。ZS801注射液是至善唯新拥有自主知识产权的rAAV基因治疗药物，其药物设计采用了至善唯新的核心序列和高效基因表达盒，同时，至善唯新运用其自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。

临床前研究显示，ZS801与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的效果。目前，已与中国医学科学院血液病医院合作开展的IIT临床研究早期分析结果显示：入组研究的首例B型血友病受试者，因体内存在其他rAAV血清型中和抗体原本无法接受基因治疗，现获益于至善唯新的载体血清型开发策略，在接受ZS801低剂量治疗7周后，其疾病程度已从严重型（<1%凝血活力）降至轻型（5-40%凝血活力），初步验证了药物的安全性和有效性。

目前至善唯新已经搭建了基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时其1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。

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