RNAi疗法明星企业Alnylam公司日前宣布，美国FDA已批准其皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。新闻稿指出，这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法。
hATTR淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起，进行性神经病变和心肌病为该疾病主要特征。该病具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。
Amvuttra是一种双链小干扰RNA(siRNA)，可靶向并沉默突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)，减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，并促进已沉积TTR淀粉样蛋白的清除，恢复这些组织的功能。Amvuttra使用了Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。
此次获批基于一项名为HELIOS-A的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。研究中，164名患者以3:1的比例随机接受vutrisiran (25mg) 或patisiran (0.3mg/kg)治疗，持续18个月。结果显示Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化）。9个月时，Amvuttra显著改善了多神经病变的症状和体征，超过50%的患者的疾病表现停止或逆转。
值得一提的是，Amvuttra也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法，此前该公司已相继获批Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)3款RNAi疗法，其中Onpattro于2018年获FDA批准上市，用于治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病变，不过需要每3周静脉输注一次。销售额方面，2021年，Alnylam已上市的3款RNAi药物合计带来营收6.62亿美元（约合人民币42.13亿元）。
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