美国FDA批准礼来新药Cyramza用于胃癌治疗

礼来制药于昨日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CYRAMZATM（Ramucirumab）单药治疗经一线化疗（包含铂类或氟尿嘧啶类药物）疾病进展的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者。Cyramza成为美国FDA首个被批准治疗此类患者的药物。

“礼来制药抗肿瘤事业部致力于为广大癌症患者提供延长生命的创新药物，”礼来制药抗肿瘤事业部产品研发和医学事务高级副总裁Richard Gaynor博士表示，“迄今为止，尚无一种应用于该适应证的治疗药物获得FDA批准。对于CYRAMZA能够获批FDA，为这一类疾病的患者提供治疗，我们感到由衷的高兴。晚期胃癌是一种侵袭性很强的难治性疾病，通常预后效果很不理想。”

CYRAMZA（Ramucirumab 10mg/mL注射溶液）的获批主要依赖于REGARD研究所取得的成果。REGARD是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。入组对象包括经一线化疗（包含铂类或氟尿嘧啶类药物）疾病进展的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者。该试验是首项证实生物制剂可在胃癌中显着延长患者的总体生存期和无疾病进展生存期的III期临床试验。试验结果显示：相较于安慰剂联合最佳支持治疗，CYRAMZA（8mg/kg，静脉滴注，每两周一次）联合最佳支持治疗可使晚期胃癌患者的中位总体生存期延长37%，治疗组和安慰剂组患者的中位总体生存期分别为5.2个月 [95%置信区间：4.4,5.7]和3.8个月 [95%置信区间：2.8,4.7]，P值为0.047，危险比为0.78 [95%置信区间：0.60,0.998]。此外，CYRAMZA能显着延长无疾病进展生存期，可使中位无疾病进展生存期延长62%，治疗组和安慰剂组患者的中位无疾病进展生存期分别为2.1个月 [95%置信区间：1.5, 2.7]和1.3个月 [95%置信区间：1.3,1.4]，P<0.001，危险比为0.48 [95%置信区间：0.38,0.62]。

CYRAMZA的产品说明书中列有关于出血风险的黑框警示，包括可能导致严重的、甚至危及生命的出血事件。严重出血的患者应停用CYRAMZA。在REGARD研究中，最常报告的不良事件（包括所有等级的不良事件）为CYRAMZA治疗组中发生率达到5%以上、且对比安慰剂组至少高出2%的不良事件，包括高血压（16% 对比 8%）、腹泻（14%对比9%）、头痛（9%对比3%）和低钠血症（6%对比2%）。CYRAMZA治疗组患者最常见的严重不良事件是贫血（3.8%）和肠梗阻（2.1%）。CYRAMZA治疗组和安慰剂治疗组分别有11%和8.7%的患者接受了红细胞输注。关于CYRAMZA单药治疗的临床试验中，CYRAMZA治疗组报告的具有临床意义的不良反应（3级及3级以上不良反应）包括蛋白尿、胃肠道穿孔及与输液相关的不良反应。在REGARD研究中，实验室评定结果显示，CYRAMZA治疗组和安慰剂治疗组中分别有8%和3%的患者出现了蛋白尿。其中，两名患者因蛋白尿而停用CYRAMZA。此外，胃肠道穿孔的发生率为0.8%、与输液相关的不良反应的发生率为0.4%。以上种种并非不良反应的完整记录，如需了解药品安全信息的完整记录，请参阅礼来全球官网上新闻稿原文最后所附的“重要安全信息”以及完整的处方信息。

“这一疾病患者群的医疗需求远未得到满足，”REGARD研究的负责人、Dana-Farber肿瘤研究所胃肠道恶性肿瘤研究计划负责人Charles Fuchs博士表示，“CYRAMZA的获批对于患者而言是一项重大进展，与此同时，它也为医生提供了一个重要而全新的二线治疗选择。”

“这一严重威胁生命的疾病治疗选择极为有限，这一点我亲身经历，深有体会。因此，我认为CYRAMZA的获批意义重大。对于广大患者及其家人而言，这是一个具有重要意义的时刻，”Debbie梦想基金会（Debbie's Dream Foundation）总裁兼创始人Debbie Zelman表示。Debbie梦想基金会是一家全球领先的患者支持机构，致力于提升胃癌疾病认知、推动研究资金筹措、为罹患该疾病的患者提供患教和支持。Zelman女士在被诊断罹患胃癌后创立了这一机构。礼来制药抗肿瘤事业部已与该基金会建立了合作伙伴关系，旨在增强患者和医护人员的疾病认知、并为他们提供胃癌疾病的相关资源。

CYRAMZA是一种血管内皮生长因子（VEGF）受体2拮抗剂，能与VEGF受体2特异性结合，并阻断VEGF受体的配体VEGF-A、VEGF-C和VEGF-D与受体的结合。VEGF受体2是VEGF通路中的重要介导因素。体内动物实验显示，Ramucirumab可抑制血管生成。血管生成是从先前存在血管中生成新的血管的过程，从而为正常的健康组织供血，也可为肿瘤供血、促进肿瘤生长。

来源：美通社