朗信生物遗传性视网膜变性基因治疗产品获批临床试验_医药

2022

04/21

14:34

医谷网医药

日前，据CDE官网公告显示，位于张江科学城朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司的1类新药LX101注射液获得临床试验默示许可，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性（IRD），是一种典型的致盲性罕见病，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑矇(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)和X连锁视网膜劈裂症(XLRS)等，它们的发生是由于一种或多种基因的突变导致视网膜感光细胞死亡而引起。患者婴幼儿期发病，通常经历严重、进行性的视网膜退化和视觉功能恶化，几乎所有患者最终都会进展为完全失明。由于缺乏有效治疗方法，遗传性视网膜病变的致盲率居高不下，直到近些年来基因治疗领域的快速发展，这种严重视网膜遗传病才有了可用的治疗方法。

LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因疗法，通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

2021年6月，朗信生物启动了研究者发起的中国首项针对LCA的基因治疗临床研究，评估单次视网膜下腔注射LX101眼用注射液治疗特定类型先天性黑矇的总体安全性和疗效，于6月24日在上海市第一人民医院眼科中心成功完成首例患者治疗。

2021年9月16日，LX101完成了首位LCA患者的视网膜下注射，经过生物工程改造后，LX101带着目的基因片段进入由于基因突变而影响功能的细胞，在其中进行功能修复。

2021年12月，根据公开信息显示：LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。朗信生物表示2022年将有更多的患者纳入临床试验中。

据悉，目前朗信生物已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台，具备国际领先的无血清悬浮培养工艺平台，2021年初已建成近5000平米场地用于研发与生产基地。经过一年的快速发展，初步建立涵盖研发、工艺、生产、质量、注册申报、临床开发的全流程平台型创新药企布局。

来源：医谷网

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