博生吉首个实体瘤CAR-T疗法临床试验申请获得受理_医药

2022

04/11

12:35

医谷网医药

日前，博生吉医药科技(苏州)有限公司(以下简称“博生吉”)宣布，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发文，其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)临床试验申请获得受理，用于治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma, NB)。

神经母细胞瘤是起源于原始交感神经节细胞的神经母细胞性肿瘤，也是一种几乎仅发生于儿童的常见的颅外实体瘤，发病率位于儿童常发肿瘤第3位，仅次于白血病和脑瘤。NB发病率与年龄相关，临床诊断时平均年龄为17.3个月，40%患儿在1岁之前确诊，其起病隐匿、异质性强，尤其是高危神经母细胞瘤治愈率较低。30%的NB肿瘤发生在肾上腺髓质内，约60%发生于腹部椎旁神经节，其余发生部位为胸部、头部、颈部以及骨盆的交感神经节等。NB具有异质性，生存率方面表现为85%～90%的低、中度危险患儿可以治愈，而高危NB患儿生存率不足50%。高危的NB患儿经过多次强化治疗后仍难治愈，超过50%的患儿复发，5年生存率约40%～50%，故开发针对高危NB的有效治疗方法非常必要。

TAA06注射液是博生吉自主开发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液，B7-H3(又称CD276)是一种I型跨膜蛋白，属于B7免疫共刺激和共抑制家族，在正常人体组织中表达水平较低，但在人恶性肿瘤如胰腺癌、前列腺癌、卵巢癌、肺癌、透明细胞肾癌、骨肉瘤、尤文肉瘤、神经脑胶质瘤等实体肿瘤中异常高表达，除了成人实体瘤，B7-H3在多种类型的儿童实体瘤(神经母细胞瘤、尤文肉瘤等)中也是高表达。

据悉，博生吉的TAA06注射液前期体内外药效学研究和安全性评价上，取得了优异的数据。此外，博生吉开发了高度优化的全自动制备工艺，这可以使产品的成本得到有效控制，为提高普通患儿对创新CAR-T细胞药物的可及性创造了条件。同时，TAA06注射液也是博生吉申报的首个针对实体瘤适应症的产品，该产品已于2022年3月先后获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定，这也是获CDE受理的首个B7-H3靶向的CAR-T细胞产品。

除了TAA06注射液，博生吉自主研发的用于治疗难治复发T细胞和NK细胞恶性肿瘤的自体CD7-CAR-T细胞注射液，已于2021年8月获批中国注册临床，2021年11月获得美国FDA孤儿药认定。目前正在北大人民医院、郑大一附院、天津血液病医院、武汉协和医院、浙大一附院进行注册临床试验。

此外，博生吉已建成约1万平米的符合GMP规范的全自动CAR-T细胞生产基地，为CAR-T细胞药物的商业化奠定了基础。

来源：医谷网

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