基石药业AYVAKIT中国香港上市会成功举办 胃肠道间质瘤进入精准靶向治疗时代

3月29日，基石药业（02616.HK）胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药AVYAKIT（阿伐替尼avapritinib）香港上市会成功举办。来自中国台湾和香港地区与会专家参与了此次上市会。会议上，与会嘉宾探讨了GIST的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题。

此次会议讨论的GIST疾病的治疗在香港仍然存在显著的未满足的医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。与会专家表示，基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率。精准治疗药物AVYAKIT在中国香港获批并成为香港地区第一个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的精准靶向药物，为患者带来了新的选择。

除中国香港外，阿伐替尼已在美国、欧盟、中国大陆、中国台湾获批上市，覆盖欧美及大中华区。2021年3月份，在中国大陆市场，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华®上市销售，并成功入选首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，这是我国对于PDGFRA 外显子18 （包括D842V）突变GIST患者治疗首次有了权威治疗指南推荐。同年4月，中国台湾批准其以商品名泰時维上市销售。此外，泰吉华®也是美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变（包含 D842V 突变）的不可切除或转移性GIST成人患者的一线优选治疗药物。值得注意的是，除GIST之外，该产品治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者适应症也在美国及欧盟获批，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

据了解，该产品的上市基于NAVIGATOR研究，旨在评估阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。2020年12月《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC）全文发表了NAVIGATOR 研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新资料。数据显示，阿伐替尼具备稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控，此次会上嘉宾分享的患者接受阿伐替尼治疗的研究资料以及研究的设计进一步对此进行了验证。

资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。在该产品获批上市之前，携带PDGFRA D842V突变的患者对已有的靶向药物均不敏感，疗效不理想，这部分患者长期处于无药可治的困境。如今，该产品的成功上市有望改变这一局面，为患者带来临床获益。

该产品是基石药业在中国香港获批上市的首款产品，也是基石药业2021年在大中华地区获得的第五个新药上市申请批准。在过去一年里，基石药业已向外界展示了“基石速度”——一年内4款新药、7项新药上市申请（NDA）获批。其中4款新药均属于FIC（同类首创）/BIC（同类最佳），包括三款同类首创的精准药物普吉华（普拉替尼胶囊）、泰吉华（阿伐替尼片）和拓舒沃（艾伏尼布片），和一款潜在同类最优 PD-L1抗体药物择捷美（舒格利单抗注射液）。

目前，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖扩张至2021年下半年的约600家医院，并推动泰吉华®列入了超过80项补充保险计划，进一步提高药物的可及性及可负担性。