首个中国籍眼科基因治疗药物获得美国FDA临床试验许可_医药

2022

01/19

16:22

医谷网医药

1月18日，纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯”）宣布其候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。新闻稿同时显示，NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。

NR082是一款体内基因治疗产品，也是纽福斯的核心产品，作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

根据纽福斯生物早前新闻稿介绍，NR082的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs）、186例Leber遗传性视神经病变受试者中得到证明，一些患者的长期安全性、有效性、耐受性甚至达到了90个月。

2021年3月，NR082获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。2021年6月，NR082在国内的1/2/3期临床试验完成首例患者入组给药，同时其用于治疗ND4突变引发的Leber’s遗传性视神经病变（LHON）已于2020年9月获得美国FDA授予的孤儿药称号。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

此外，纽福斯的另一款产品——NFS-02也于近日获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗ND1突变引起的LHON。NFS-02（rAAV2-ND1）同样是一款在研眼科体内基因治疗药物，作用机制方面与NR082类似。

除了以上两款产品，目前纽福斯拥有包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。

据悉，纽福斯符合国际（NMPA, FDA, EMA）GMP标准建设的8,000平方米独立生产基地已在2021年9月建设完成，具备高产稳定的贴壁、悬浮生产工艺，能满足不同特性与规模的产品商业化生产需求。

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