FDA授予西比曼C-CAR039再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道（FT）资格_医药

2022

01/13

13:10

医谷网医药

1月13日，专注于开发创新细胞疗法生物制药公司的西比曼生物科技宣布，美国食药监局（FDA）已于1月11日授予公司细胞治疗产品C-CAR039再生医学先进疗法（RMAT）资格和快速通道（FT）资格，用于治疗复发或难治性及弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL)。C-CAR039是一种针对CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T疗法。

西比曼董事长兼CEO刘必佐表示：此次资格认定是基于该产品在治疗复发或难治性及弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）时能有效提高客观和完全缓解率的潜力，公司在中国临床试验中得到的数据也再次证明，C-CAR039有潜力成为该适应症患者目前的最佳疗法。公司会尽快在美国启动C-CAR039的1b/2期临床试验，与FDA密切合作，通过最佳途径尽早将该药物提供给患者。

C-CAR039是一种新型第二代4-1BB双靶点CAR-T，具有自有研发受专利保护经优化的双特异性抗原结合结构域，可同时作用于CD19和CD20双靶点，可以在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。目前，正在中国进行的研究者发起的临床研究（IIT）的早期临床结果已经证明了C-CAR039在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的试验中的令人振奋的疗效和良好的安全性。

据了解，截至2021年4月20日，已有34名患者接受了西比曼C-CAR039输注，其中28名患者进行了安全性评估，27名患者进行了有效性评估。患者的中位年龄为55.5岁，既往接受治疗线数的中位数为3线，75%的患者An Arbor分期为III/IV期，5名患者（占比17.9%）接受了桥接治疗。

数据显示，92%（26/28）的患者发生了细胞因子释放综合征（CRS），在这26名患者中，25名患者为1级或2级CRS，仅1例患者发生了3级CRS。2例患者出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未发生≥2级ICANS。总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解（CR）率为85.2%，中位至缓解时间为1个月。中位随访7个月后，74.1%的患者仍维持CR，6个月无进展生存率为83.2%（95%置信区间，69.1～100.0）。西比曼将继续对患者进行长期随访和评估。

此前，在2021年6月，C-CAR039已被美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗滤泡性淋巴瘤，一种惰性形式的非霍奇金淋巴瘤。同年12月10日，FDA正式批准了C-CAR039的IND申请。

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