超100亿元，翰森制药就siRNA疗法达成2项合作_医药

2021

10/15

14:36

医谷网医药

日前，翰森制药分别与小干扰核糖核酸(siRNA)治疗企业Silence Therapeutics和OliX Pharmaceuticals达成合作，涉及金额分别超13亿美元（约合人民币83.6亿元）和4.5亿美元（约合人民币28.9亿元）。

siRNA疗法可用于沉默基因关闭蛋白表达，是近年来研发领域的一大热点。2018年FDA批准第一个小核酸干扰的药物用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，2019年诺华以97亿美元收购The Medicines Company，获得其降胆固醇siRNA药物inclisiran。siRNA疗法的市场在逐渐火热。

翰森制药的主要经营主体是豪森药业，重点关注抗肿瘤、中枢神经系统、抗感染和糖尿病等领域。此次与Silence Therapeutics达成的合作是基于Silence独有的mRNAi GOLD平台合作开发针对三个靶点的siRNA药物。根据许可协议，在完成Ⅰ期临床研究后，翰森制药将拥有前两个靶点在中国（包括香港、澳门及台湾）许可的独家选择权。Silence 将负责许可权执行之前的所有开发活动，并将保留对前两个靶点在 Ⅰ 期临床研究结束后中国地区以外的开发责任。对于第三个靶点，翰森制药将在新药临床试验申报时获得全球权利许可的独家选择权，并将负责第三个靶点选择权行使后的所有开发活动。

根据协议，翰森制药将支付1600万美元首付款，Silence有望获得包含研发、注册及商业化里程碑在内最高超过13亿美元潜在里程碑付款以及基于产品净销售额10%到15%的特许权使用费。

翰森制药与OliX Pharmaceuticals达成的合作是在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的siRNA疗法，两家公司将利用 OliX 的 GalNAc-asiRNA 平台以及翰森制药在中国的研发、生产及商业化能力，针对多个靶向肝细胞的产品进行开发，涉及领域包括心血管、代谢及其他适应症。

OliX 的核心技术是非对称小干扰RNA(asiRNA)，是一种基于 RNAi 的独特的基因沉默技术，与现有的siRNA疗法相比，OliX的非对称小干扰RNA技术展示出与之可比的基因沉默效果且显着降低了siRNA介导的如脱靶及免疫激活等不良反应。

根据协议，OliX 制药将获得650万美元的首付款及最高超过4.5亿美元基于重要里程碑的特许权许可分成。

此外值得一提的是，国内瑞博生物、圣诺生物等企业也在布局siRNA领域，其中瑞博生物已有 4 款产品处于临床研究阶段和临床试验申请阶段，10 余款产品处于临床前或早期发现阶段。

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