CDE：《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》_医药

2021

08/17

15:01

CDE 医药

8月17日，国家药监局药品审评中心在其官网对外发布《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，正式对外征求意见。

2017年，原国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，对细胞治疗产品按照药品管理相关法律法规进行研发时的技术要求进行了总体阐述。为进一步规范和指导干细胞产品的药学研发和申报，促进干细胞产业发展，国家药监局药品审评中心在前期调研的基础上，结合国内外相关法规和技术要求，以及对这类产品当前技术发展和科学的认知，形成了本指导原则。

本指导原则作为对于按药品进行开发的人源性干细胞产品，从研发到上市阶段药学研究的参考文件，能够与国内外技术要求相衔接，并遵循细胞治疗产品在双轨制管理体系下的研发规律。

本指导原则适用的“干细胞产品”包括由人源性的成体干细胞（adult or somatic stem cells， ASCs/SSCs）、人胚干细胞（human embryonic stem cell, hESCs）和诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells， iPSCs）扩增、诱导分化，或成熟体细胞转（分）化获得的干细胞及其衍生细胞，与辅料相混合，分装至特定容器，符合特定药品放行标准，可直接应用患者,也可与组织工程材料一起用于患者的治疗产品。

本指导原则的主体内容包含九个章节，分别是“前言”、“适用范围”、“一般原则”、“风险评估与控制”、“生产用材料”、“生产工艺”、“质量研究与质量标准”、“稳定性研究”、“包装及密闭容器系统”。前四个章节从本指导原则起草背景、主要适用的产品类型、遵循的一般原则及目前此类产品存在的主要风险和风险控制策略等方面展开说明，后五个章节涵盖了人源性干细胞产品生产和质量控制的各个环节，并在每个章节下对此类产品药学研发应关注的内容进行了具体阐述。

本次征求意见截至时间为2021年9月17日，历时1个月。