13款临床急需境外新药有望2021年国内上市

自2018年中国国家药监局（NMPA）发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》以来，共计81个药品先后被纳入三批《临床急需境外新药名单》，其中名单中的一批新药已在中国进入3期临床或者递交新药上市申请阶段。这意味着，这些产品有望在2021年获批上市。

1、司妥昔单抗

公司：百济神州/EUSA Pharma

药物机制：IL-6抑制剂

适应症：多中心卡斯特曼病

司妥昔单抗用于阻断在卡斯特曼病患者中检测到升高的多功能细胞因子白细胞介素-6（IL-6）的活动，该药于2014年4月在美国首次获批，目前已在全球40多个国家和地区上市。

2018年，司妥昔单抗被列入中国《第一批临床急需境外新药》名单。2020年1月，百济神州与EUSA Pharma就司妥昔单抗达成独家开发和商业化协议。今年1月，百济神州注射用司妥昔单抗上市申请拟纳入优先审评审批，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性、人疱疹病毒-8（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（Castleman 病）成年患者。

2、迪妥昔单抗

公司：百济神州/EUSA Pharma

药物机制：GD2靶向单克隆抗体

适应症：神经母细胞瘤

该药于2017年获得欧盟委员会批准，治疗1岁以上的接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，也是EMA唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

2020年1月，百济神州与EUSA Pharma达成迪妥昔单抗的独家开发和商业化协议，2020年9月被CDE纳入优先审评，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者。2020年11月初，该药上市申请获CDE受理。

3、艾替班特

公司：武田

药物机制：缓激肽B2受体拮抗剂

适应症：遗传性血管性水肿急性发作（HAE）

艾替班特是一种强力的选择性缓激肽B2受体及拮抗剂，2008年7月在欧盟获批，2011年8月在美国获批，是FDA批准的第3个治疗HAE发作的药物，2019年全球销售额为327亿日元。

2020年6月武田在中国递交醋酸艾替班特注射液上市申请并获受理，同时国内豪森药业和圣诺生物制药已布局艾替班特仿制药的开发，其中豪森药业的已于2020年3月获得FDA批准上市，并于2020年11月在国内以仿制3类提交醋酸艾替班特注射液上市申请。

4、阿普斯特片

公司：安进/新基

药物机制：PDE4抑制剂

适应症：斑块型银屑病、银屑病关节炎

阿普斯特是一种新型的口服小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，最初由BMS旗下新基研发，于2014年3月在美国获批上市，2019年8月安进以134亿美元收购了其全球权益。

今年2月，安进和新基在中国共同提交了三项阿普斯特片新药上市申请并获得CDE受理。根据CDE公示，此次该三项上市申请拟纳入优先审评，对应规格分别为10mg、20mg、30mg，拟定适应症均为银屑病。

5、丁苯那嗪

公司：山东博士伦福瑞达制药

药物机制：VMAT 2抑制剂

适应症：亨廷顿舞蹈症（HD）

丁苯那嗪是首个在美国获批治疗亨廷顿舞蹈症的药物。

2020年8月，由山东博士伦福瑞达制药有限公司提交5.1类新药注册申请的丁苯那嗪片，以临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，被CDE纳入优先审评审批程序。此外，康哲生物的丁苯那嗪产品也已在申报上市阶段。

6、注射用维拉西酶α

公司：武田

药物机制：酶替代疗法

适应症：戈谢病

注射用维拉西酶α由武田旗下夏尔公司开发，于2010年2月被FDA批准用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。

在中国，百深生物的注射用维拉西酶α的新药上市申请已于2019年2月在中国提交并获CDE受理。值得一提的是，百深生物于2016年被夏尔收购，而后者则在2018年被武田以620亿美元收购。

7、富马酸二甲酯

公司：渤健

药物机理：Nrf2信号通路

适应症：多发性硬化（MS）

富马酸二甲酯于2013年被FDA批准作为一线药物用于治疗复发型MS患者，2014年获欧洲EMA批准，2016年在日本获批。

在中国，2020年2月渤健提交的上市申请获得CDE承办受理，且该药此前以罕见病用药被CDE纳入优先审评。此外，豪森、百诺、青峰药业等的相关产品已进入临床阶段。

8、玛巴洛沙韦片

公司：罗氏/日本盐野义制药

药物机制：帽状结构依赖性内切酶抑制剂

适应症：甲型和乙型流感

玛巴洛沙韦片是由日本盐野义制药和罗氏合作研发的一款“first-in-class”的抗流感创新药，于2018年10月获FDA批准上市，也是近20年来FDA批准的第一款具有新型作用机制的抗流感病毒单剂量口服药物，可治疗对奥司他韦耐药的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）。2020年一季度，玛巴洛沙韦片销售额为2800万瑞士法郎，同比增长371%。

2020年6月，罗氏及旗下基因泰克在中国递交了两项玛巴洛沙韦片的新药上市申请并获得CDE受理，11月，该申请被CDE纳入优先审评。

9、泊那替尼片

公司：武田

药物机制：Bcr-Abl抑制剂

适应症：慢性粒细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、白血病

泊那替尼为第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，也是第1款获批有效针对T315I耐药突变的药物，原本由Ariad Pharmaceuticals研发，2017年武田通过收购Ariad获得了泊那替尼。

在中国，泊那替尼正在开展3期临床试验，针对费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

10、依利格鲁司他

公司：健赞

药物机制：神经酰胺类似物抑制剂

适应症：1型戈谢病

依利格鲁司他是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，最初由密歇根大学开发，健赞取得了许可权，2011年赛诺菲以210亿美元收购健赞获得该药。2014年8月，依利格鲁司他获得FDA批准用于罕见遗传病戈谢病治疗，2015年该药获得EMA批准。

在中国，依利格鲁司他于2020年10月获得两项临床试验默示许可，拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。此外，协和医药于2019年4月提交了依利格鲁司他胶囊仿制的上市申请，目前已进入申报上市阶段。

11、伊那尼布

公司：Agios公司/新基

药物机制：IDH2抑制剂

适应症：急性骨髓系白血病（AML）

伊那尼布由新基与Agios联合开发，通过阻断代谢物2-羟基戊二酸的生成来促进细胞分化，于2017年在美国获批上市，是FDA批准的第一个IDH2抑制剂，也是全球首个获批的针对IDH2突变的成人AML的药物。

在中国目前伊那尼布正在开展一项治疗晚期急性髓系白血病有效性和安全性的3期临床研究。

12、卡那奴单抗

公司：诺华

药物机制：抗IL-1单抗

适应症：冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）

卡那奴单抗是一种靶向白细胞介素-1β（IL-1β）的人源化单克隆抗体，可靶向肿瘤炎症反应并减少免疫抑制。

在中国，诺华已开展多项卡那奴单抗的3期国际多中心临床试验，包括预防痛风发作、降低心血管事件风险等。

13、盐酸维纳卡兰注射液

公司：Cardiome公司

药物机制：钠/钾通道阻滞剂

适应症：心房纤维性颤动

维纳卡兰属于钾离子通道阻滞剂，可特异性阻断Ikur通道，用于房性快速性心律失常的治疗，2010年该药首次在欧洲批准上市。

在中国，四川百利与国瑞联合申报的盐酸维纳卡兰及注射液已进入三期临床阶段。

来源：医谷网综合报道