有望加速上市！三款1类新药拟纳入突破性治疗药物品种_医药

2020

12/22

14:15

医谷网医药

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，三款新药拟纳入突破性治疗品种，并进入为其一周的公示期。这三款新药分别是：Blueprint Medicines/基石药业RET抑制剂BLU-667胶囊（pralsetinib，普拉替尼），微芯生物多靶点多通路选择性激酶抑制剂西奥罗尼胶囊，迪哲医药EGFR抑制剂DZD9008片。

（截图来源：CDE官网）

其中，普拉替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，是每日一次的口服精准疗法。基石药业于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。今年7月，Blueprint Medicines还与罗氏（Roche）开展全球（除大中华地区之外）合作以开发及商业化用于治疗RET突变癌症的普拉替尼。

公示信息显示普拉替尼纳入”突破性治疗药物品种”的拟定适应症为转染重排（RET）突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者的系统性治疗。根据药物临床试验登记与信息公示平台，基石药业正在中国开展一项BLU-667治疗甲状腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤患者的1期研究。此次纳入预期将加快该款新药在中国的临床审评和上市速度，尽早为国内患者带来福音。

在我国，甲状腺癌发病率逐年上升。相关报告显示，甲状腺癌发病率约为14.6/10万人，其中甲状腺髓样癌（MTC）发病率约占甲状腺癌的2%-4%，其恶性程度较高，易发生远处转移，且晚期患者疗效不佳。约60%的甲状腺髓样癌可检测出RET基因突变，晚期患者的RET突变比例更高达90%。创新靶向药普拉替尼的“诞生”打破了甲状腺髓样癌（MTC）多靶点“撒网”的局面，它可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用，而且通过抑制原发和继发突变，普拉替尼有望克服和预防临床耐药的发生。

业界普遍认为，建立突破性治疗药物审批通道的意义在于，通过早期临床数据发掘优势产品、集中多方资源重点研发、缩短优势产品研发周期，提高成功获批的数量，减少止步于临床前的新分子实体的数量，从而让患者早日获得更好的治疗。当前，突破性疗法俨然已经成为药物获批风向标，代表着药物研发的最新突破。

此外，美国食品药品监督管理局（FDA）之前已授予普拉替尼“突破性疗法认定”，本月初，FDA加速批准普拉替尼扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌MTC患者。

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