南京传奇CAR-T疗法成为国内首个纳入拟突破性治疗品种_医药

2020

08/05

13:33

医谷网医药

日前，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公布，南京传奇生物科技有限公司申报的生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）纳入拟突破性治疗品种。这意味着其有望在这一特殊审批通道下加速获批。

值得注意的是，这也是自7月国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》并上线“突破性治疗药物程序申请系统”和新版“优先审评审批申请系统”以来，“突破性治疗公示”栏的首次更新。

LCAR-B38M是由传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，包含4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

2017年年底，该疗法获得国内首个CAR-T临床批件，同时，传奇生物与杨森签订全球合作和许可协议，共同开发和商业化LCAR-B38M/JNJ-4828。2019年，LCAR-B38M/JNJ-4828分别获得美国FDA授予的突破性疗法认定用于治疗经治多发性骨髓瘤（MM）患者，以及欧洲药品管理局授予的优先药物资格（PRIME）。

2019年12月，在第61届美国血液学会（ASH）年会上，LCAR-B38M有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE-1研究的最新临床数据公布，在治疗29名复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，在中位随访时间为6个月时，达到100%的总缓解率（ORR），疗效显着。

目前，传奇生物已于美国时间2020年6月5日在纳斯达克上市，其总市值达43亿美元。根据此前传奇生物发布的招股书，LCAR-B38M预计于今年年底前在美国提交上市申请，并于2021年在中国提交上市申请。

此外，据公开信息，目前还有2家药企提交了突破性疗法认定，分别为李氏大药厂的PD-L1 单抗ZKAB001（7月17日，治疗复发及转移性宫颈癌），以及再极医药的MAX-40279（7月22日，治疗FLT3野生型急髓性白血病）。

来源：医谷网

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