CB Insights首次发布中国RNA企业榜单，8家上榜

RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。当人类细胞激活基因的时候，DNA密码被翻译成单链RNA（mRNA）。随后mRNA移动到核糖体，将密码转化为氨基酸序列，最终合成蛋白质。有些患病细胞会生成过多的蛋白，比如TNF-α。在银屑病中大量TNF-α给免疫系统带来了过度的刺激，导致红色鳞状的皮肤病变。RNA疗法发挥作用的机理是使用能够与mRNA通过碱基配对结合的寡核苷酸来影响mRNA的代谢过程，沉默致病基因。

事实上，使用反义寡聚核苷酸（Antisense Oligonucleotide，ASO）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference, RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖认可。

2018年8月8日，美国FDA批准了人类史上首个RNA干扰（RNAi）药物——Alnylam 公司的Onpattro（patisiran），用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病成人患者。

根据今年4月Nature的最新统计，在Informa Pharma Intelligence数据库中共检索到431种潜在RNA疗法，包括mRNA疫苗，其中63％处于临床前阶段，32％处于早期临床试验（1或2期），3％处于3期临床，另有5种药物正在等待监管决策，不久将会获批上市。

目前，越来越多的研究机构和医药公司加入RNA研究的阵营，不止国外，国内的RNA研究也在紧密展开。全球知名创投研究机构CBInsights中国根据 DPTC 体系（Depth、Popularity、Tendency、Collaboration），从四个维度全方位评估企业的自身实力、外界态度、发展趋势和合作表现，评选出了中国针对 RNA 疗法及上下游公司的榜单，涉及从事 ASO、RNAi（包括 siRNA 和 miRNA）、mRNA 药物及疫苗、RNA 适配体等技术的研发、产品生产，以及相关 CRO、CMO 等服务的企业。

瑞博生物

2007年成立，专注于siRNA 领域，已申请发明专利 60 多项，其中28项获得授权。

截至目前，已有3项试验进入临床开发阶段，其中针对 NAION（非动脉炎性前部缺血性视神经病变）的研究已进入临床 III 期。同时，公司自研了小核酸液相合成技术，产业边际扩展至上游单体制备、药物研发设计、以及载体生产等环节。此外，瑞博生物和夸克公司成立合资公司，获得Life Technologies、Ionis 技术授权或商业化许可。

目前瑞博生物共完成 4 轮融资，融资规模总计 10.68 亿人民币。

圣诺生物

2008年成立，是美国公司 Sirnaomics 在中国的研发与运营主体。

研发管线包括肿瘤和抗纤维化疾病两个主要方向，目前已有两项在美国的研究项目进入临床II期。值得一提的是，该研究候选药 STP705 采用了其核心亮点技术——多肽聚合物纳米导入技术（PNP），据圣诺官方透露，其第三代 PNP 技术可以通过红外线实现实时定点激活药物。

截至目前，圣诺生物共完成三轮融资，融资规模达到 4700 万美金。

中美瑞康

2016年成立，采用RNA激活（RNAa）技术，旨在开启内源性基因表达，通过恢复蛋白质的天然功能来治疗疾病，有望弥补现有小核酸疗法只能抑制蛋白表达的空缺。

目前共有针对肿瘤、肝脏疾病等不同病症的 12 个在研项目，其中治疗膀胱癌的项目 RAG-01 已进入临床前阶段。

目前中美瑞康已获得5000万元人民币投资。

斯微生物

2016 年成立，专注于传染病和肿瘤等领域的mRNA 治疗。

技术上，采用LPP纳米递送平台，相比传统的单层结构，具有更高的安全性和转染率。在规划布局上，涵盖了药物研发、递送系统设计、mRNA 合成和生产。

目前，该公司针对几种肿瘤的疫苗已进入概念验证和临床前审批阶段。此外，该公司还在加紧推进其针对新冠病毒的疫苗研发。

截至目前，斯微生物已经完成 4 轮融资，包括 2019 年 8 月公布的近亿元 A 轮融资。

艾博科技

2019年成立，专注于mRNA疫苗研发、分子设计、递送系统等技术领域，疫情期间联手军事科学院、沃森生物等研究机构、上市公司共同研发针对新冠病毒的疫苗。

目前艾博科技已完成了首轮股权融资。

深信生物

2019年成立，创始人师从 Moderna 创始人 Robert Langer 教授，在 mRNA 特别是 LNP 递送技术领域拥有多年临床前药物研发经验，曾获2017 年《麻省理工科技评论》中国 “35 岁以下科技创新 35 人”。

在技术层面上，深信生物在 LNP 递送系统的研发上具有核心竞争优势，其自研的新一代递送技术在特异性抗原免疫反应上表现突出，并于去年 10 月发表在了 Nature Biotechnology 上。

目前深信生物主要在罕见病、肿瘤治疗性疫苗、肿瘤免疫治疗增强剂、感染性疾病预防疫苗四大方向构建研发管线，有多项试验同步进行，部分已经进入临床前研究。

吉玛基因

国内小核酸科研试剂和药物研发生产的主要企业之一，目前国内最大siRNA相关产品生产商。2014年1月挂牌新三板，市值约为 5.16 亿人民币。

业务包含 RNAi 产品生产、科研服务等，并正在积极布局 RNA 诊断试剂以及 RNA 创新药物研发。据悉今年将计划开工建设 RNA 单体生产车间、RNA 原料药 GMP 生产车间和制剂车间。

在此次疫情中，参与了新冠病毒新药开发和诊断试剂盒的生产，是“国家抗突发病毒传染病给小核酸创新药物应急平台重大专项”的参加单位之一。

锐博生物

拥有亚洲领先的核酸药开放式技术平台，并在全球范围内提供CDMO/CMO整体解决方案。2016年获得 NMPA 颁发的寡核酸原料药生产许可证，拥有全亚洲最大的GMP寡核酸原料药基地。

目前主要服务业务包括核酸药物（siRNA、反义核酸、miRNA、CRISPR 以及其它）的发现、工艺和分析开发、CMC 服务、原料药生产以及药品注册等。其寡核酸新基地合成规模将达到 1.8Mole，纯化产量 4000L/h，拥有 5 条不同生产规模的生产线。

来源：Deeptech 医谷网综合报道