2018年临床试验药物发展白皮书

Pharma Intelligence在近期发布了2018年临床试验药物发展白皮书，以下是亿欧智库为大家带来的精选分享。

制药行业一直是高风险、高成本和高回报并存的行业。药物经过从临床前研究到上市后四期临床和上市后再审批，每一步都伴随着高风险。药物是人类对抗疾病必备的工具和“武器”，抗争疾病的步伐从未停止，制药企业和药物是人类抗争病魔的主力军。

1、肿瘤依然是时代主题，也是药物研发的热门领域

该报告将药物临床试验分为九大学科。依次为：肿瘤学、内分泌学、CNS（中枢神经系统）、泌尿生殖系统学、眼科学、传染病学、疫苗学、免疫学和心血管学。

以研究学科角度看，肿瘤是时代主题，但是免疫学科、内分泌学科研究也是时代主题之一，中枢神经系统和心血管学科也是近年来快速兴起的热门研究领域。

肿瘤学临床试验研究数量最多，几乎占据了1/4，为1112项。自2015年Pharma Intellegence发布临床试验研究白皮书以来，肿瘤学科临床药物试验研究一直占据着榜首位置。相比于2017年，心血管临床试验数量变化幅度最大，增幅超过100%，其次是代谢/内分泌学研究，其增幅为50%。2018年药物临床试验五大热门领域依次为：肿瘤学、免疫学、内分泌学、CNS（中枢神经系统）和心血管学。

以疾病谱角度看，临床试验数量最多的依次为：2型糖尿病、呼吸系统感染、高血压、乳腺癌和肺小细胞癌。其中，2型糖尿病临床试验数量自2015年以来一直是最多，2018年高血压方面药物临床试验数量相比2017年增加了180%，为增幅最大的。呼吸系统感染领域临床研究数量增速也比较快，达到了58%。

2、药物研发中企业占据主导地位，同时还包括科研院校、仿制药、政府机构等

2018年有赞助方的临床试验占到总临床试验数的86%（4164/4864），其中 TOP20制药企业占总临床试验数量的35.7%，占有赞助的药物试验数量的42%,几乎是研发药物数量的半壁江山。

从临床药物研发的企业分布来看，今年临床实验数量由多到少依次为诺华制药（185项）、罗氏制药（156项）、阿斯利康（156项）、礼来制药（154项）和葛兰素史克（146项）。默克制药（125项）有去年前五降到了第六位，取而代之的礼来制药。TOP5制药企业药物临床试验数量占到2018年总临床试验数量的16.4%。

3、药物的研发成功率是制药企业的生命线所在

药物研发具有[靳5] 高回报、高成本和高风险并存的特点，高风险性体现在药物研发投入高，每一上市药物平均成本为12亿美元，从临床I期到最后通过批准上市的总成功率仅为9.6%，成功率并不高。国外跨过制药巨头间进行药物的合作研发，合作开发是风险管控的一种有效方式，此外合作项目的成功率是远远高于独立项目的。国内的药企也在慢慢注重这方面的工作。

从药物研发成功率来看，2018年研发成功率为25.5%。肿瘤类药物研发成功率明显高于其他药物，其中肿瘤类药物研发成功率为40.1%，免疫类药物研发成功率为27.8%，内分泌类药物研发成率仅为22.5%。

从企业药物研发不同阶段来看，诺华制药、葛兰素史克（GSK）和默克制药临床药物研发数量排名中位居前三。在2018年完成和终止的临床试验中，诺华均位列第一；葛兰素史克（GSK）在完成试验中排名第五，并且在终止试验中排名第二。 默克制药以38项终止试验位列第三，但其完成的125项试验使公司在总药物临床试验数量指标上排名第六。

药物研发——希望与挑战并存

2018年药物临床试验的绝对数量还在进一步增加，仿制药研发也在持续发展。和往年不同的是，CNS（中枢神经系统）药物临床试验数量增幅加快，今年其数量超过了内分泌药物临床试验数量。今年新型药物药物研发数量为28项，明显高于2017年的14项临床药物试验。

分析和观察药物研发成功率和创新趋势并没有在临床试验刚开始时那样令人乐观与兴奋。药物研发只有在研发成功后才有可能收回成本和回报。在2018年，我们看到制药企业在不少相同的治疗领域（如肿瘤、免疫等）和疾病（如2型糖尿病、非小型细胞癌等）的药物研发上取得了一定的成就，同时也可以看到出现了一些新的变化（如礼来制药的异军突起）。

参考资料：

《Clinical Development Success Rates 2006-2015》、《Trends in clinical successrates》

来源：亿欧网