诺华210万美元Zolgensma疗法存在数据操纵，FDA展开调查_医药

2019

08/07

11:41

医谷网

作者：周会棋（编译）

医药

当地时间8月6日，FDA发布声明称，诺华最近获批的基因疗法——Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”（data manipulation）一事。

Zolgensma于今年5月24日被批准用于治疗2岁以下，在两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，定价210万美元，被称为“史上最贵药物”，其研发生产公司为AveXis，2018年4月，诺华以87亿美元收购AveXis，亦将Zolgensma收于麾下。

FDA在声明中表示，在该基因疗法获批上市后，6月28日，AveXis向FDA披露，该基因疗法存在部分数据操纵的问题，影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中的某些数据的准确性。这些被操纵的数据来自一项动物实验，该实验比较了两种Zolgensma的版本，一种在第一阶段研究，另一种在第三阶段测试，被操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

FDA负责审查诺华基因疗法的部门主管Wilson Bryan博士表示，如果FDA此前知道了这种数据操纵行为，就会推迟Zolgensma的获批上市。同时，AveXis在今年5月该疗法获得批准之前的3月初，就知道存在数据篡改行为，但直到6月才通知FDA。

FDA专员Ned Sharpless在 Twitter上表示，“我们依靠真实的科学数据来做出监管决定，我们非常重视数据的完整性问题”，“在这种情况下，如果适当，该机构将利用其全部权力采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。”

FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks表示，FDA正在仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据的操纵问题，并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估，以评判是否需要采取进一步的措施。

不过这一披露不会影响对该公司人体临床试验数据的“积极评估”。Bryan表示，“根据目前的信息，三期临床试验结果继续为Zolgensma的有效性提供强有力的证据，同时也提供了足够的安全性证据，以支持总体有利的利益-风险分析。”FDA目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有信心。

8月7日，诺华发表声明，称对Zolgensma的“安全性、质量和有效性充满信心”。

该公司表示，6月28日，AveXis自愿向FDA和随后的其他卫生当局披露，AveXis在某种程度上“已经意识到有关数据操纵的指控”，诺华也展开了自己的调查。“一旦我们从调查中得出了中期结论，就会把我们的发现告诉FDA。”同时，“正如FDA所指出的，这些数据只占我们提交的总体数据的一小部分，而且仅限于不再使用的旧流程。”

总的来说，在FDA对诺华提出严重的数据操纵指控后，该公司股价周二下跌近4%。

参考文献

《Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy》

《Novartis stands behind Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) for the treatment of children less than 2 years of age with spinal muscular atrophy》

《Novartis was aware of manipulation of data supporting gene therapy approval, FDA says》

来源：医谷网作者：周会棋（编译）

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