【新闻事件】：今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素（TTR）诱导心肌病，其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元，现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。
【药源解析】：转甲状腺素是一类转运蛋白，如果变异或老化可以导致这个蛋白在重要组织蓄积而引起病变。转甲状腺素蓄积主要在心脏（ATTR-CM）和神经组织（FAP）造成危害，现在控制手段是RNA敲低和小分子稳定转甲状腺素四聚体。RNA药物虽然在根源上解决蓄积，但缺点是使用不方便、Onpattro还需要到医院静脉滴注。两个RNA药物目前也只限于遗传性转甲状腺素变异亚型。Tafamidis则是口服药物、而且可以用于老年性转甲状腺素蓄积。后者是个更大的市场，只是现在诊出率很低、只有1-2%患者被确诊。辉瑞这样大药厂在开拓市场方面更有经验和资源，所以长期看Tafamidis有一定优势。
但是目前为止Tafamidis与RNA药物的竞争还是基本井水不犯河水。虽然都是控制转甲状腺素蓄积，但目前批准适应症不同。今天Tafamidis的批准适应症限制在ATTR-CM，虽然在欧洲已经获批用于FAP，但因疗效一般在美国的申请被拒。而Alnylam的RNAi药物Onpattro和Ionis的ASO药物inotersen适应症限制在FAP，虽然两家也都在努力向ATTR-CM扩张。当然有相当比例患者同时有心肌和神经损伤，对于这些患者小分子药物显然占有一定优势。Tafamidis定价虽然不如Onpattro的每年45万高、但也非常昂贵，在一定程度上限制了其竞争力。所以今天这些竞争对手股票波动都不大。
这些罕见病药物因价格昂贵也开始令支付系统受到一定压力，Tafamidis一年20多万在小分子药物里也不是最贵的。Tafamidis此前在日本上市用于ATTR-CM，售价每年高达75万美元。这个产品在欧洲也批准用于FAP，每年售价10万。当然ATTR也可能不是太罕见的疾病，据估计西方主要市场有40-50万ATTR患者。因为机制不同Tafamidis可能可以与RNA药物联用、而不一定要一决高低，如果大规模同时使用这两类药物对支付体系是更大的挑战。不过Tafamidis在临床试验中量效关系不明显，20毫克与80毫克疗效接近。而Vyndaqel是四个20毫克胶囊，所以理论上患者可以用1/4价格获得同样收益。据说辉瑞将逐渐停止生产80毫克的剂量，但Vyndamax还是可以掰开吃。不过这毕竟不是解决药品支付难题的可持续办法，技术进步带来的无限可能性与有限支付能力的矛盾已经是制药业无法回避的一个关键问题。
来源：美中药源
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