这些世界“首款”重磅药有望加速进入中国，与全球日趋同步

在中国审评审批制度不断优化的情况下，海外创新药进入中国的速度飞速加快，有目共睹。近日第二批30个临床急需境外新药名单的出炉在这样的时代下更加令人瞩目。我们很高兴的看见，重磅皮炎新药DUPIXENT和抗流感重磅疗法Xofluza等在过去1、2年里才在全球首批的药物，已经进入了这份榜单。这些新的信号意味着，在医药产业政策的不断革新下，中国患者用上最新、最好药物的速度，几乎已经达到全球同步。

临床急需境外新药，主要是指近年在欧美日已上市而我国尚未上市的，用于治疗罕见病，严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。为了让患者尽早用上这些好药新药，甚至救命药，根据国家药监局《临床急需境外新药审评审批工作程序》的要求，这些药品直接提出上市申请，药监局将建立专门通道加快审评。

这一特殊审评审批通道的效果可谓立竿见影。在2018年公布生物首批48个临床急需境外新药名单中，目前已经有11个品种在国内批准上市，其中就包括血友病治疗新药艾美赛珠单抗、非小细胞肺癌治疗新药盐酸阿来替尼、晚期乳腺癌治疗药物哌柏西利胶囊等。而随着第二批名单的发布，中国老百姓将有望迎来新一批创新疗法。

全球“首款”重磅药有望快速入华

全球创新性、突破性疗法于近两年不断问世，而这些备受瞩目的“首款”、“重磅”新药有望在审评审批制度改革推进下，快速来到中国老百姓身边。

以皮肤疾病领域的重磅药——DUPIXENT Injection为例，这是一款针对IL-4α和IL-13两个靶点的药物，对现有疗法不耐受或无效的中至重度特应性皮炎患者提供一种全新作用机制的治疗选择。该药在全球首次获批的时间是2017年，距离现在仅有两年时间。

另一款抗流感新药Xofluza（baloxavir marboxil）也在名单中。这是由日本盐野义制药公司（Shionogi）和罗氏（Roche）联合研发的“first-in-class”的口服抗病毒药物Xofluza，用于治疗12岁以上无并发症的急性流感患者。美国FDA局长Scott Gottlieb博士曾表示：“这是FDA近20年来批准的第一款具有创新作用机制的新抗流感疗法。” 更值得一提的是，该药首次在日本获批的时间为2018年2月23日，距离现在仅一年多的时间。

实际上，在名单中有7款新药均于2018年获批，其中最近的一款药物Vigadrone（vigabatrin）于2018年6月才在全球首次获批，至今尚不足一年。这些刚刚首次获批的创新疗法有望快速来到中国患者身边，速度与全球日趋同步。

这与曾经境外创新药在国内上市迟滞的局面形成了鲜明的对比。过去进口药获批需要经历漫长的过程，以抗癌新药为例，中国患者往往需要等待超过5年，才能用上这些疗法。可喜的是，随着近年来药品审评审批制度改革的不断深化和优先审评政策的完善和落实，临床急需的国外创新药进入中国的时间大大缩短。

从国内获批的进口新药数量上也从侧面反映了这一进程。有数据显示，2004-2014年内，在美国获批的291个新分子实体（NME）中，仅79个成功进入中国，平均每年有7~8个进口药。据不完全统计，2018年通过国家药监局优先审评在中国获得上市批准的进口药超过25个。而在2018年药监局批准的48个新药中，有13个为进口新药，如泰瑞沙（Tagrisso）、亿珂（Imbruvica）、索华迪（Sovaldi）等重磅新药进入中国，它们正在为中国肺癌、白血病/淋巴瘤、以及丙肝患者的生活带来改变。

中国！罕见病药物的历史性机遇

我们在名单中可以看到，包括Replagal（Agalsidase alfa）、Galafold（Migalastat hydrochloride）在内的十几款罕见病药物，涵盖了法布雷病（Fabry disease）、多发性硬化症在内的多种罕见病。

近两年国家越发重视罕见病的诊断治疗，不断鼓励罕见病药物的研发，并加快境外已上市罕见病药品的审评审批。以法布雷病为例，此次有三款法布雷病治疗药物进入临床急需境外新药名单。法布雷病是一种因GLA基因突变造成α-半乳糖苷酶A缺乏而导致的罕见、遗传性代谢病。有数据显示，每4万至6万男性中就有1名患有此病。

我们也很高兴地看到，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics的Galafold也在其中。该药于2018年获得美国FDA批准，是FDA 15年来批准的首款治疗成人法布雷病的创新口服疗法。据估计，这款新药能帮助到全球35%-50%的法布雷病患者。先前，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格、快速通道资格、以及优先审评资格。

此外值得一提的是，名单中用于治疗X连锁低磷佝偻病的罕见病药物Crysvita（Burosumab）首次在欧盟获批的时间为2018年2月，距离今天仅一年多时间，且这一疾病目前国内尚无有效治疗药物。还有用于遗传性血管性水肿治疗的药物——Ruconest（Recombinant human C1-inhibitor），该药于2010年10月就在欧盟首次获批，但对于中国患者来说，这是一款防治严重危及生命疾病的“救命药”。这些罕见病新药进入临床急需境外新药名单，也有望为国内罕见病治疗带来全新的历史机遇，为患者带来更多的希望曙光与福音。

生物医药被认为可能是下一个向全世界展现“中国速度”的领域，而提高国内对于全球创新药的可及性，将最具临床价值的、患者最需要的创新产品带到患者身边，也是“中国速度”的重要体现。

随着改革的持续性推进，我们期待中国医药健康行业的发展以更快的速度迈入新时代。我们也相信，中国老百姓必将迎来有好医、用好药的健康新时代！

附：第二批30个临床急需境外新药名单

数据来源：国家药品监督管理局药品审评中心

医谷链

《CDE公布第二批临床急需境外新药名单，共30个药品，其中14个罕见病药》

来源：药明康德