德勤最新报告：大型药企研发回报率仅1.2%，怎样才能提高研发生产率？

近日，德勤公司（Deloitte）发布了名为“2019全球生命科学展望”的分析报告。在这篇报告中，德勤公司对未来全球生物医药、医疗器械以及生命科学领域的发展和趋势进行了分析和预测。今天我们来与读者分享这篇报告中的一些精彩内容。

全球医疗健康发展趋势

根据德勤的预测，全球在医疗健康方面的消费呈迅速上涨趋势，预计在2018-2022年将以每年5.4%的复合年增长率（CAGR）增长，远远超过2013-2017年的2.9%的增长率。在2022年将超过10万亿美元。造成医疗健康消费迅速增长的原因是人类预期寿命的继续提升，和癌症、心脏病、糖尿病等非传染性疾病的增多。

图片来源：参考资料[2]

2018到2024年，全球药物销售额的CAGR将为6.5%，驱动这一增长的主要因素是创新疗法的产生能够治疗关键性的未满足医疗需求，以及世界各地新的药品定价政策提高药品的可及性。

然而，据德勤的计算，12家大型生物医药公司通过药物研发创新获得的回报却降到了最近9年来的最低水平，在2018年只有1.9%，远远低于2010年的10.1%。推动一款药物上市的成本在2018年达到了创纪录的21.68亿美元。与之相比，小型的专科药开发公司的表现优于大型医药公司，它们2018年药物研发的回报预计达到9.3%。这些小型公司在开发新药和推动创新方面起到了不可忽视的作用。

图片来源：参考资料[2]

生物技术产品（Biotechnology products），孤儿药和CAR-T疗法将是未来几年增长突出的领域。其中，孤儿药的市场份额预计在2024年将翻倍，占据整个处方药市场份额的20%。值得注意的是，新一代的基因和细胞疗法的增长速度将继续加快。CAR-T疗法市场预计在2018-2030年间将以51%的年增长率增长。对细胞和基因疗法的研发在美国和中国发展尤其迅速，目前有上百个临床试验正在进行中。

中国和美国在开发细胞疗法方面处于领先地位（图片来源：参考资料[3]）

世界各地的政府都在寻找提高药物可及性的办法，让患者能够使用负担得起的好药和新药。在这一政策环境下，仿制药和生物类似药的药物研发管线可能出现进一步扩张。美国FDA已经推出多项措施促进仿制药和生物类似药的开发。

得益于医疗健康分析技术、人工智能（AI）以及区块链技术的进展，全球个体化疗法市场预计在2017-2024年间将以11%的CAGR增长。在2019年，向基于价值的个体化医疗健康模式的转移，需要新的平台来帮助将最新的突破性靶向疗法带给患者。FDA计划成立一个新的52人药物评估科学办公室，改善对新药的审评过程，并且为使用个体化医药，数字化数据和患者报告制定标准化的规章。

寻求外部创新和达成研发合作的战略重心

2019年，生物医药领域面对着寻求外部创新的迫切战略需求。在研发回报下降的环境下寻找下一代创新疗法，意味着与外部合作将是医药公司创新的关键来源之一。2019年可能是一个新合作时代的开始，特别是那些想要在下一代疗法领域占据领先位置的公司。

在2018年，根据德勤统计，93%的合作是以获取产品研发权益的方式进行的。德勤预计今年更多合作的重点将专注于提高医药公司的核心竞争力。医药公司需要通过M&A，获取研发许可，和达成战略合作关系来加强它们的药物研发管线。今年的不同之处在于这些合作可能更为复杂，并且产生创新的合作结构。医药公司对药物组合的调整将聚焦于特定核心疗法或特长，因此，可能有很多合作围绕着医药公司削减非核心研究项目和产品而产生。

生物医药生态系统的新成员

随着数字化对医药领域的每个角落进行改造，新一代的初创公司和科技巨头进入了生物医药领域，它们将打破医药领域的现状。目前已经有超过250个初创公司在基于患者的需求构建基因疗法。这些初创公司在创新和生命科学方面具有非常不同的文化，它们可能更倾向于互相合并，形成一类新型公司。在数字经济的时代，很多小公司虽然通常只有一个药物研发项目，但是它们具备更强的能力将在研药物推动到新药上市的阶段。虽然这些小公司的基础建设有限，但是它们可以与大型医药公司展开竞争。

与此同时，最大的10家高科技公司中已经有6家进入医疗健康和生命科学领域。它们利用对消费者的深度理解，正在开发医疗级别的诊断和治疗技术。在2018年，FDA批准苹果公司的苹果手表检测心电图的决定，表明监管机构也准备支持这些科技公司进入医疗健康领域。根据最新的一项调查，超过80%的医疗器械研发领导人计划与医疗器械以外的公司或组织进行合作，其中包括科技和医疗健康公司。

扩展丰富的互联合作生态系统

数字化科技无疑帮助建立了一个丰富的互联合作生态系统。这一生态系统为创造价值提供了极好的空间，同时能够提供竞争优势和加快学习速度。然而，大规模的互联系统也具有被第三方侵入的风险。数据伙伴、物联网（Internet of Things, IoT）、医疗物联网（IoMT）公司一直在提醒医药领域可能面对潜在的网络风险。这需要领导者建立相应的管理机制，并且与具备相应风险特征的公司进行合作。

医疗健康的数字化同时提高了患者的期望值，这需要生命科学的领导者在设计价值链的时候具备对患者体验和期望值的深度理解。

外包服务领域的新趋势

大型医药公司正在从传统的外包合作模式转变为基于战略和合作关系的外包模式。这将激发生物制剂和数据驱动的临床创新，并且提升产品制造能力。未来我们将看到更多公司利用外包服务获得专长，特别是在认知自动化，AI和云计算领域。生物医药公司的外包可能推动行业的增长。医药公司与学术界和CROs建立战略合作关系的趋势表明，医药公司聚焦于通过这一手段增强研发能力。战略性的长期合作关系对医药公司来说是必需的，它能够帮助精简供应链，更好地管理由于向生物制剂和个体化医药转移带来的能力缺口，从而改善产品上市的时间。

外部合作的新方向（图片来源：参考资料[2]）

通过构建新的合作关系带来革新

医疗健康的数字化改变了患者、医护人员和创新者之间的互动方式。以患者为中心的未来已经开始显现。在2019年，协作的方式将是医药公司与患者和监管机构互动，推动药物开发和医疗物联网进步的关键。

在与患者的互动方面，患者正在成为设计医护体验的合作伙伴。在与监管人员互动方面，医药公司正在改变对监管人员的看法，提高与监管人员有效合作的技能。而在药物开发方面，在临床试验中使用Master Protocol可能对生物医药公司降低研发项目风险，改进证据质量和提高研发效率起到关键性的作用。与传统临床试验相比，它不但可以缩短招募患者入组的时间，还能降低临床试验的成本。

Master protocols对临床试验的影响（图片来源：参考资料[2]）

生命科学领域革命性的技术

在工业4.0的时代，物理、数字和生物世界将融合在一起。具有前瞻性的医药公司正在超越试点项目的阶段，专注于如何使用创新技术提供价值。下面的一些科技将驱动生命科学的数字化革新：

人工智能（AI）：AI正在开始被应用到生命科学领域，帮助对数据的智能使用。它可能给诊断、制定治疗计划、患者监控和药物开发带来革命。

医疗物联网（IoMT）：越来越多联网的医疗器械，与支持医疗级别数据和数据交换的系统和软件一起，构成了医疗物联网。联网的医疗器械是目前的一个开发重点，传感器能够革新诊断和患者接受治疗和监控的方式。

软件作为医疗器械（Software-as-a-Medical-Device, SaMD）：软件在改变临床医生的工作模式，消费者管理个人健康的模式，和患者与医生交流的模式。SaMD是一种能够提供一种或多种医疗功能的软件，它们通常植入在硬件中。某些SaMD算法在诊断方面的表现已经超过了一些医生。

区块链：区块链正在成为一种简便收集数据，并且以自动化和无错的方式安全分享数据的有力解决方案。

DIY诊断和虚拟护理：帮助患者在家中就可以接受护理的工具也可以帮助更快做出诊断，并且提供一天24小时的健康咨询和监护。让患者可以自己进行的DIY诊断测试可以帮助低收入或偏远地区的消费者决定他们的问题是否需要去医院就诊。

参考资料：

[1] 2019 Global life sciences outlook. Retrieved February 21, 2019, from https://www2.deloitte.com/global/en/pages/life-sciences-and-healthcare/articles/global-life-sciences-sector-outlook.html

[2] 2019 Global Life Sciences Outlook Infographic. Retrieved February 21, 2019, from https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/global/Documents/Life-Sciences-Health-Care/gx-global-life-sciences-infographic-full-document-2019.pdf

[3] 2019 Global Life Sciences Outlook Report. Retrieved February 21, 2019, from https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/global/Documents/Life-Sciences-Health-Care/gx-lshc-ls-outlook-2019.pdf

医谷链

《欧洲药物研发的格局：大公司研发部的衰落与欧洲CRO公司的兴起》

来源：药明康德