每月注射1次的国产肺动脉高压新药启动国际多中心临床试验_医药

2018

12/20

14:51

医药魔方医药

肺动脉高压指肺动脉压力升高超过一定界值的一种血流动力学和病理生理状态，可导致右心衰竭。肺动脉高压是一种慢性、进展性、威胁生命的罕见性疾病，目前无法治愈，全球患病人数大约2500万人，而且国内每年新增肺动脉高压患者数十万人。

当前市场上主流的肺动脉高压药物是以波生坦、马西替坦为主的内皮素受体拮抗剂。全球肺动脉高压药物市场到2017年已经突破50亿美元。与已上市的小分子肺动脉高压药物相比，由鸿运华宁自主研发的肺动脉高压抗体新药Getagozumab （GMA301）是全球首个靶向内皮素受体ETa的单克隆抗体药物，具有靶向性好、安全性高的优点，避免了小分子ETa拮抗剂肝毒性大的缺点，而且半衰期长达21天，有望实现每月只需注射1次，具有给药方面的极大便利。

临床前及早期临床研究显示，Getagozumab对肺动脉高压疾病模型有良好的治疗效果，且安全性明显优于现有的靶向药物，有望成为治疗肺动脉高压的新一代长效药物。

Getagozumab项目的澳洲Ia期临床试验已经于2018年第三季度结束，鸿运华宁随后召开国际多中心临床试验招标会议，选定业内着名的国际性CRO承接后续Ib期国际多中心临床试验。该试验将与包括中国及美国肺动脉高压治疗领域的权威性机构合作，选择该治疗领域国际知名专家担任主要研究者，纳入WHO Group 1型肺动脉高压患者，研究Getagozumab多次给药的安全性、药代动力学、及药效特征，为后续II/III期临床试验设计提供依据。该试验已于近日正式启动，成为中国心血管领域创新型生物药物的第一项国际多中心临床试验。

为支持在美国开展临床试验，鸿运华宁已向美国FDA申请Pre IND咨询会议，与FDA讨论现有结果及后续试验设计。会议将于2019年1月举行，这是FDA第一次与中国研究者讨论心血管领域创新型生物药物的IND申请，也是中国企业第一次向FDA递交心血管领域创新型生物药物的IND申请。

Getagozumab是开发用于临床需求远未得到满足的罕见病，符合CFDA在2017年12月10日印发的《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》优先审评审批的范围，后续在国内的注册申报可以获得加速。

（注：原文有删减）

来源：医药魔方

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