国家药监局发布国内第二张BCMA靶点CAR-T临床批件_医药

2018

12/07

13:36

医谷网医药

今日（12月7日），上海恒润达生生物科技有限公司宣布获得国家药品监督管理局临床试验默示许可的用于治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤的抗人BCMA T细胞注射液《药物临床试验批件》，这是国内第二张BCMA CAR-T临床批件。

根据此前的报道，截至发稿，目前国内共批准了7张CAR-T临床批件，分别是南京传奇（3月）、上海明聚（6月）、恒润达生（7月，2张批件）、复星凯特（9月）、成都银河（11月）。而加上此次BCMA靶点的获批，恒润达生一共获得了3张CAR-T临床批件，成为目前国内CAR-T项目进入药物注册临床研究最多的企业。

此前，该公司首个获批品种--抗人CD19 T细胞注射液药物注册临床试验已于11月中旬在复旦大学附属中山医院血液科启动，针对复发/难治性CD19阳性弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤受试者，这也是国内首个启动的CAR-T细胞治疗淋巴瘤的新药注册临床试验（IND）研究，目前已完成了首例患者的入组和血样采集。而其针对白血病的药物注册临床试验将于近期在上海第一人民医院血液科开展，多发性骨髓瘤的药物注册临床试验也将在上海长征医院血液科开展。除了国内临床试验的布局，据悉，目前该公司也获得了以色列卫生部的批准，允许相关产品进入该国医院开展CAR-T的药物临床试验研究。

目前，临床在研的CAR-T项目涉及靶点在47个以上，从靶点分布情况看，CAR-T细胞疗法临床试验研究主要集中在CD19、CD20、CD22、GPC3、BCMA等热门靶点，而BCMA已成为多发性骨髓瘤（MM）和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。

多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统第2位常见恶性肿瘤，我国MM发病率约为1/10万，目前仍无法治愈。CAR-T治疗作为一种全新的针对多发性骨髓瘤的肿瘤免疫疗法，目前的临床试验主要用于标准治疗后的末线治疗，即在蛋白酶抑制剂及免疫调节剂治疗无效、在接受过三线以上正规的治疗失败的复发难治患者。

根据近日于第60届美国血液学会年会(ASH)上的报告，BCMA竞争之激烈堪比CD19，国内该赛道企业恒润达生、南京传奇、科济生物分别公布了相关数据。

据恒润达生的报告，该公司抗人BCMA T细胞注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤项目的安全性和有效性研究结果为：在20例入组的受试者中，总体客观缓解率达85%。

南京传奇LCAR-B38M研究报告，截至今年6月，一共57名患者接受了治疗，总缓解率（ORR）为88%。其中，42名患者获得完全缓解（CR），占74%。

科济生物CT053 CAR-BCMA T研究报告，截止今年7月，共有17例R/R MM受试者接受单剂CT053输注，14例有效性评价的受试者在CT053输注后2-4周后至少达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到100%，非常好的部分缓解（VGPR）及完全缓解（CR/sCR）的比例为78.6%。