儿童、罕见病用药依库珠单抗注射液获批上市_医药

2018

09/05

11:05

医谷网综合报道医药

今日（9月5日），国家药品监督管理局官网公布，依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）获得进口注册申请，该药用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

据悉，Eculizumab是一种首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

2014年8月5日，欧盟委员会（EC）已授予Soliris（eculizumab，依库珠单抗）治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。今年5月，该产品被国家药监局药品审评中心将其纳入第二十一批优先审评程序药品注册申请。同时，同意豁免本品注册临床试验，但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。

来源：医谷网综合报道

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