首款移植物抗宿主病新药Imbruvica获FDA批准_医药

2017

08/03

14:30

药明康德医药

今日，美国FDA宣布Imbruvica（ibrutinib）得到批准，治疗患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD），且先前的治疗已遭失败的成人患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法！

对全球的血液癌症或骨髓癌症患者来说，造血干细胞移植是常见的治疗手段。患者会先接受前置处理，破坏自身的造血能力，再从外部接受干细胞的移植，使造血能力得到恢复。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情，却有可能带来一系列严重的副作用，cGVHD就是其中之一：在接受干细胞移植后，新产生的细胞反而会对患者的健康细胞进行攻击，严重时可危及生命。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者，会出现cGVHD症状。

Ibrutinib的分子结构（图片来源：维基百科）

本次获批治疗cGVHD的Imbruvica是同类首款（first-in-class）的Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由AbbVie公司旗下Pharmacyclics和Janssen Biotech公司联合开发。药明康德集团企业合全药业也参与协助了这款新药的合成。先前，Imbruvica已获批用于慢性淋巴性白血病（CLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）、以及套细胞淋巴瘤（MCL）等疾病。

FDA今日对Imbruvica的批准，是基于一项单臂的临床试验。这项试验招募了42名cGVHD患者，他们的症状在标准疗法下没有得到改善，并且有超过一半的患者有多个器官受到了cGVHD的影响，情况不容乐观。试验表明，有67%的患者在接受治疗后，cGVHD有所改善。改善持续5个月以上的患者比例达到了48%。该疗法的安全性也得到了评估。综合考虑后，FDA决定扩大Imbruvica的适应症，使其成为首款治疗cGVHD的新药。在获批前，针对这一新药申请，美国FDA曾授予Imbruvica孤儿药资格、突破性疗法认定、以及优先审评资格。

“无法从其他疗法中得到缓解的cGVHD患者现在有了为他们量身打造的全新治疗手段，”美国FDA肿瘤卓越中心及血液学和肿瘤学产品办公室的Richard Pazdur博士说：“这一批准表明，一款肿瘤疗法，如何能在另一种严重而威胁生命的疾病中发挥新功效。这一疾病在接受干细胞移植的血液癌症患者中容易出现。”

来源：药明康德

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