一、血友病简介
1.1凝血因子
表一 凝血因子统计
注:因子VI实际为活化的因子V,已经取消命名
1.2 凝血机制
血液凝固是一个复杂的过程,可将其划分为三个阶段,即凝血酶原激活物形成、凝血酶原转化为凝血酶和纤维蛋白原转化为纤维蛋白。
图1 凝血机制图示
1.3 血友病
世界血友病联合会WFH发布的2014年全球调查显示,全球有28.71万出血性疾病患者。具体分布如下:
表二 2014年全球出血性疾病统计
图2 2014年全球出血性疾病患者统计(数据来自WFH调研数据)
在该项调查中,登记的中国出血性疾病患者数据来自2012年,显示血友病患者为11108人(其中A型血友病9675人,B型血友病1433人),VWD患者58人,其他出血性疾病患者261人。若按照全球血友病发病率5万分之一~10万分之一,中国应有十几万血友病患者。即只有10%的患者被诊断出来。
1.4 血友病的治疗
血友病目前尚无根治的办法,Baxalta在开发基因治疗方法,寄希望于彻底根治血友病。目前市场上的治疗方法均为替代疗法,通过输注血浆、凝血因子等方式来治疗。
表三 凝血因子药物等的发展历程
二、凝血因子药物国际市场分析
2.1 已经上市的凝血因子药物
注:红色数字为估计值。
2015年全球凝血因子市场规模为78.27亿美元,由于Baxalta为合并计算,所以无法精确计算各类凝血因子的市场规模。但考虑到Baxalta的主要销售额为Advate单品种贡献,可以据此进行推算。因子VII市场规模为15亿美元(NovoSeven);因子VIII市场规模为50亿美元(Advate 25亿美元、Kogenate12.5亿美元、Xyntha/Refacto 5.3亿美元、Helixate4.0亿美元、Eloctate 3.2亿美元);因子IX市场规模为12亿美元(BeneFix 7.5亿美元、Aprolix 2.3亿美元、Rixubis 3.0亿美元)。
表四各药企近6年销售数据统计
图3凝血因子近6年市场规模变化
凝血因子进入2012年以来增速放缓,未来几年扩容主要依靠长效制剂凝血因子药物的市场拓展。
图4各药企凝血因子药物近6年销售额
图5各药企凝血因子药物近6年销售额统计
凝血因子市场中,Baxalta、Novo Nordisk、Bayer、Pfizer、CSL五大巨头相对稳定。2015年发生了新的变化,Biogen后来居上,率先上市长效制剂凝血因子产品,在凝血因子市场抢占一定份额。主要是凭借该药企2014年获批的长效制剂因子VIII、因子IX销售额快速攀升。
图6 各药企2015年市场份额统计
这也体现出长效重组凝血因子将大力推动凝血因子市场扩容。但其他五大巨头也均有长效凝血因子制剂处于后期研发阶段,未来几年将是该领域将呈现一面迅速扩容,一面发生激烈竞争的局面。下文将统计主要的在研凝血因子类药物。
2.2 在研的凝血因子药物
六大凝血因子药物巨头均积极开发长效制剂。
表五主要的在研凝血因子类药物
对于预防性用药,短效的因子VIII给药频率为每周3次;Biogen 基于Fc融合蛋白的因子VIII给药频率为4天一次。在研的BAX855基于PEG化技术,给药频率为两周一次;BAX826基于聚唾液酸PSA修饰技术,给药频率为一周一次;Bay94-9027基于PEG化修饰技术,给药频率为一周1-2次;NN7088基于糖基化改造-PEG化技术,给药频率为4天一次;CSL627是单链的因子VIII,稳定性提高,半衰期延长50%,且对vWF有更高的亲和力。可以预见未来几年,长效化制剂凝血因子产品将迅速占领血友病市场。
三、凝血因子药物国内市场分析
3.1 国内上市的凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度较高,目前国内上市的重组凝血因子均为进口产品,国产产品均为血液提取物。
表六 国内上市的凝血因子药物
3.2 国内在研重组凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度高,所以目前国内尚未有国产的重组凝血因子产品。
图7 各凝血因子复杂的糖基化修饰
目前,国内在研的重组凝血因子如下:
表七国内在研的重组凝血因子统计
来源:医药投资并购俱乐部 作者:Armstrong
为你推荐
资讯 迪哲医药舒沃哲单药一线治疗EGFR exon20ins非小细胞肺癌国际多中心III期临床试验获阳性顶线结果
3月23日,迪哲医药发布公告称,其自主研发的产品舒沃哲(ZEGFROVY,通用名:舒沃替尼片)单药一线治疗表皮生长因子受体(EGFR)20 号外显子插入突变(exon20ins)晚期非小细胞...
2026-03-23 10:45
资讯 创新“无棉”静音技术,可孚医疗发布首款智能呼吸机
3月20日,正值世界睡眠日到来之际,可孚医疗隆重举行呼吸机新品发布会,正式推出行业率先实现的无消音棉超静音AI智能呼吸机——C11。
2026-03-20 19:02
资讯 NVIDIA GTC 大会重磅发布:以 AI 与算力赋能药物研发全链路创新
在 GTC 大会上,NVIDIA 集中展示了其在制药与生命科学领域的核心技术成果与深度行业合作
2026-03-20 14:21
资讯 深耕肾病与代谢领域,炫景生物完成超2亿元Pre-A轮融资
本轮融资由康君资本领投,德联资本、华泰金斯瑞基金、金易赋新、国海创新资本、联想创投等机构联合参投,现有股东元希海河继续跟投
2026-03-20 13:52
资讯 先衍生物完成1.5亿元A轮融资,加速小核酸药物核心技术突破与管线推进
本轮融资由道远资本领投,启申创投联合领投,嘉乐资本、成都科创投集团、四川省中试研发有限公司、厦门高新投、增锐铭禾等机构跟投,同时成都先导、银满基金、怀格资本、钧天创...
2026-03-20 13:48
资讯 华海药业PD-L1/VEGF将正式启动子宫内膜癌的Ⅲ期临床试验
3月19日,华海药业发布公告称,近日,下属子公司上海华奥泰生物药业股份有限公司就HB0025联合化疗一线治疗晚期 复发子宫内膜癌经过与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)Ⅱ...
2026-03-20 10:40
资讯 爱尔康披露关键数据:全球老视矫正型人工晶体植入量超600万枚,人工晶体植入总量突破1.75亿枚
全球人工晶体(IOL)植入技术在临床应用中不断取得新进展,为患者术后视觉质量的提升提供了更多可能性。
2026-03-19 13:08
资讯 4款药品再次被上海列为重点监控品种
3月17日,上海市医药集中招标采购事务管理所发布最新重点监控药品名单,共计10款,包括利肺片、注射用二羟丙茶碱、肝素钙注射液等。重点监控品种主要针对采购金额高、价格异常或...
2026-03-18 21:20
资讯 直观复星支持开展“儿童公益救助项目”,助力先进医疗技术惠及更多患儿
3月18日,手术机器人领军企业直观复星正式向上海市医药卫生发展基金会进行公益捐赠,专项支持“儿童公益救助项目”
2026-03-18 18:03
资讯 礼邦医药 AP306 出海
根据协议,礼邦医药已授予 R1 在大中华区以外地区独家开发、生产及商业化 AP306 的权利。协议项下的整体经济条款包括最高总计过亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款;同时...
2026-03-18 15:59
资讯 百度健康计划近期推出DoctorClaw
据悉这是一款面向医生的OpenClaw,定位是医生AI助理,可以帮医生自动整理研究资料、跟踪论文进度、设置随访提醒、定时追踪最新文献等。
2026-03-18 11:45

























