一、血友病简介
1.1凝血因子
表一 凝血因子统计
注:因子VI实际为活化的因子V,已经取消命名
1.2 凝血机制
血液凝固是一个复杂的过程,可将其划分为三个阶段,即凝血酶原激活物形成、凝血酶原转化为凝血酶和纤维蛋白原转化为纤维蛋白。
图1 凝血机制图示
1.3 血友病
世界血友病联合会WFH发布的2014年全球调查显示,全球有28.71万出血性疾病患者。具体分布如下:
表二 2014年全球出血性疾病统计
图2 2014年全球出血性疾病患者统计(数据来自WFH调研数据)
在该项调查中,登记的中国出血性疾病患者数据来自2012年,显示血友病患者为11108人(其中A型血友病9675人,B型血友病1433人),VWD患者58人,其他出血性疾病患者261人。若按照全球血友病发病率5万分之一~10万分之一,中国应有十几万血友病患者。即只有10%的患者被诊断出来。
1.4 血友病的治疗
血友病目前尚无根治的办法,Baxalta在开发基因治疗方法,寄希望于彻底根治血友病。目前市场上的治疗方法均为替代疗法,通过输注血浆、凝血因子等方式来治疗。
表三 凝血因子药物等的发展历程
二、凝血因子药物国际市场分析
2.1 已经上市的凝血因子药物
注:红色数字为估计值。
2015年全球凝血因子市场规模为78.27亿美元,由于Baxalta为合并计算,所以无法精确计算各类凝血因子的市场规模。但考虑到Baxalta的主要销售额为Advate单品种贡献,可以据此进行推算。因子VII市场规模为15亿美元(NovoSeven);因子VIII市场规模为50亿美元(Advate 25亿美元、Kogenate12.5亿美元、Xyntha/Refacto 5.3亿美元、Helixate4.0亿美元、Eloctate 3.2亿美元);因子IX市场规模为12亿美元(BeneFix 7.5亿美元、Aprolix 2.3亿美元、Rixubis 3.0亿美元)。
表四各药企近6年销售数据统计
图3凝血因子近6年市场规模变化
凝血因子进入2012年以来增速放缓,未来几年扩容主要依靠长效制剂凝血因子药物的市场拓展。
图4各药企凝血因子药物近6年销售额
图5各药企凝血因子药物近6年销售额统计
凝血因子市场中,Baxalta、Novo Nordisk、Bayer、Pfizer、CSL五大巨头相对稳定。2015年发生了新的变化,Biogen后来居上,率先上市长效制剂凝血因子产品,在凝血因子市场抢占一定份额。主要是凭借该药企2014年获批的长效制剂因子VIII、因子IX销售额快速攀升。
图6 各药企2015年市场份额统计
这也体现出长效重组凝血因子将大力推动凝血因子市场扩容。但其他五大巨头也均有长效凝血因子制剂处于后期研发阶段,未来几年将是该领域将呈现一面迅速扩容,一面发生激烈竞争的局面。下文将统计主要的在研凝血因子类药物。
2.2 在研的凝血因子药物
六大凝血因子药物巨头均积极开发长效制剂。
表五主要的在研凝血因子类药物
对于预防性用药,短效的因子VIII给药频率为每周3次;Biogen 基于Fc融合蛋白的因子VIII给药频率为4天一次。在研的BAX855基于PEG化技术,给药频率为两周一次;BAX826基于聚唾液酸PSA修饰技术,给药频率为一周一次;Bay94-9027基于PEG化修饰技术,给药频率为一周1-2次;NN7088基于糖基化改造-PEG化技术,给药频率为4天一次;CSL627是单链的因子VIII,稳定性提高,半衰期延长50%,且对vWF有更高的亲和力。可以预见未来几年,长效化制剂凝血因子产品将迅速占领血友病市场。
三、凝血因子药物国内市场分析
3.1 国内上市的凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度较高,目前国内上市的重组凝血因子均为进口产品,国产产品均为血液提取物。
表六 国内上市的凝血因子药物
3.2 国内在研重组凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度高,所以目前国内尚未有国产的重组凝血因子产品。
图7 各凝血因子复杂的糖基化修饰
目前,国内在研的重组凝血因子如下:
表七国内在研的重组凝血因子统计
来源:医药投资并购俱乐部 作者:Armstrong
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