一、血友病简介
1.1凝血因子
表一 凝血因子统计
注:因子VI实际为活化的因子V,已经取消命名
1.2 凝血机制
血液凝固是一个复杂的过程,可将其划分为三个阶段,即凝血酶原激活物形成、凝血酶原转化为凝血酶和纤维蛋白原转化为纤维蛋白。
图1 凝血机制图示
1.3 血友病
世界血友病联合会WFH发布的2014年全球调查显示,全球有28.71万出血性疾病患者。具体分布如下:
表二 2014年全球出血性疾病统计
图2 2014年全球出血性疾病患者统计(数据来自WFH调研数据)
在该项调查中,登记的中国出血性疾病患者数据来自2012年,显示血友病患者为11108人(其中A型血友病9675人,B型血友病1433人),VWD患者58人,其他出血性疾病患者261人。若按照全球血友病发病率5万分之一~10万分之一,中国应有十几万血友病患者。即只有10%的患者被诊断出来。
1.4 血友病的治疗
血友病目前尚无根治的办法,Baxalta在开发基因治疗方法,寄希望于彻底根治血友病。目前市场上的治疗方法均为替代疗法,通过输注血浆、凝血因子等方式来治疗。
表三 凝血因子药物等的发展历程
二、凝血因子药物国际市场分析
2.1 已经上市的凝血因子药物
注:红色数字为估计值。
2015年全球凝血因子市场规模为78.27亿美元,由于Baxalta为合并计算,所以无法精确计算各类凝血因子的市场规模。但考虑到Baxalta的主要销售额为Advate单品种贡献,可以据此进行推算。因子VII市场规模为15亿美元(NovoSeven);因子VIII市场规模为50亿美元(Advate 25亿美元、Kogenate12.5亿美元、Xyntha/Refacto 5.3亿美元、Helixate4.0亿美元、Eloctate 3.2亿美元);因子IX市场规模为12亿美元(BeneFix 7.5亿美元、Aprolix 2.3亿美元、Rixubis 3.0亿美元)。
表四各药企近6年销售数据统计
图3凝血因子近6年市场规模变化
凝血因子进入2012年以来增速放缓,未来几年扩容主要依靠长效制剂凝血因子药物的市场拓展。
图4各药企凝血因子药物近6年销售额
图5各药企凝血因子药物近6年销售额统计
凝血因子市场中,Baxalta、Novo Nordisk、Bayer、Pfizer、CSL五大巨头相对稳定。2015年发生了新的变化,Biogen后来居上,率先上市长效制剂凝血因子产品,在凝血因子市场抢占一定份额。主要是凭借该药企2014年获批的长效制剂因子VIII、因子IX销售额快速攀升。
图6 各药企2015年市场份额统计
这也体现出长效重组凝血因子将大力推动凝血因子市场扩容。但其他五大巨头也均有长效凝血因子制剂处于后期研发阶段,未来几年将是该领域将呈现一面迅速扩容,一面发生激烈竞争的局面。下文将统计主要的在研凝血因子类药物。
2.2 在研的凝血因子药物
六大凝血因子药物巨头均积极开发长效制剂。
表五主要的在研凝血因子类药物
对于预防性用药,短效的因子VIII给药频率为每周3次;Biogen 基于Fc融合蛋白的因子VIII给药频率为4天一次。在研的BAX855基于PEG化技术,给药频率为两周一次;BAX826基于聚唾液酸PSA修饰技术,给药频率为一周一次;Bay94-9027基于PEG化修饰技术,给药频率为一周1-2次;NN7088基于糖基化改造-PEG化技术,给药频率为4天一次;CSL627是单链的因子VIII,稳定性提高,半衰期延长50%,且对vWF有更高的亲和力。可以预见未来几年,长效化制剂凝血因子产品将迅速占领血友病市场。
三、凝血因子药物国内市场分析
3.1 国内上市的凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度较高,目前国内上市的重组凝血因子均为进口产品,国产产品均为血液提取物。
表六 国内上市的凝血因子药物
3.2 国内在研重组凝血因子
凝血因子结构复杂,重组表达难度高,所以目前国内尚未有国产的重组凝血因子产品。
图7 各凝血因子复杂的糖基化修饰
目前,国内在研的重组凝血因子如下:
表七国内在研的重组凝血因子统计
来源:医药投资并购俱乐部 作者:Armstrong
为你推荐
资讯 2025年中国新药注册临床试验进展年度报告,年度登记总量首次突破5000项
6月22日,国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2025年)》。《报告》显示,2025年临床试验登记总量保持增长,年度登记总量首次突破5000项,达到5215...
2026-06-28 17:19
资讯 全球市值最高的药企,GLP-1占比几何
自2025年11月成为全球首家市值突破万亿美元的药企后,继续稳坐全球药企市值第一的宝座。目前,排名第二的为强生,截至6月26日收盘,市值为6130亿美元,较礼来市值低5270亿美元。
2026-06-28 14:18
资讯 美国FDA批准K药联合Trop-2 ADC一线治疗TNBC成人患者
6月26日,默沙东(MSD)宣布,美国FDA已批准抗PD-1疗法Keytruda静脉输注制剂,以及Keytruda Qlex皮下注射制剂分别联合吉利德科学的Trop-2靶向抗体偶联药物(ADC)Trodelvy,用...
2026-06-26 14:48
资讯 华恒生物董事长涉嫌非法吸收公众存款罪被公安机关刑事拘留,距离港交所上市咫尺之遥
6月24日晚间,华恒生物发布公告称,公司董事长、总经理郭恒华因涉嫌非法吸收公众存款罪被公安机关刑事拘留,公司被告知调查事项与公司经营无关,同时郭恒华辞职,不再担任公司任...
2026-06-26 14:21
资讯 通化金马阿尔兹海默症新药获批
6月25日,通化金马发布公告,公司研发的阿尔兹海默症新药)琥珀酸安维吖啶片(商品名:耄安通)今日收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》。药品批准文号为国药准字...
2026-06-26 13:45
资讯 国家审计署《2025年度中央预算执行和其他财政收支审计工作报告》:中药产销审计调查情况
近日,国家审计署发布《2025年度中央预算执行和其他财政收支审计工作报告》,其中披露了中药产销审计调查情况。
2026-06-26 12:03
资讯 破解1.76亿人的睡眠呼吸暂停之困
睡眠健康是人体健康的重要基础,但人们常把鼾声当成“睡得香”,却不知这可能是身体发出的预警,也是阻塞性睡眠呼吸暂停(以下简称OSA)的重要信号。
文/严目、张晚迪 2026-06-25 12:51
资讯 科辉智药完成近亿元A轮融资 深耕AI+HI双引擎重构创新药物研发体系
本轮融资将全部用于深化“AI(人工智能)+HI(人类智慧)”双驱动药物研发体系建设、核心技术平台迭代升级,以及肿瘤、神经退行性疾病、自身免疫性疾病领域创新药管线的快速推进...
2026-06-25 11:00
资讯 蚂蚁阿福发起的“科学减重1亿斤”健康行动正式上线,1分钱抢体脂秤
6月25日,蚂蚁阿福发起的“科学减重1亿斤”健康行动正式上线。记者注意到,广受网友期待的“骨折价体脂秤”已开启领取,支持准确测量体重、体脂率、肌肉量等18项身体数据。除了9...
2026-06-25 10:55
资讯 5000 万天使轮落地,罗恩星瀚发布 CellMatrix GMP 细胞智造平台
近日,罗恩星瀚生命科学(广东)有限公司正式宣布完成5000 万元天使轮融资,本轮融资由山汇资本独家领投。
2026-06-25 10:54
资讯 天泽云泰基因治疗产品VGR-R01NDA获受理
6月23日,天泽云泰宣布,其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司申报的基因治疗产品VGR-R01的境内生产药品注册上市许可已通过国家药品监督管理局(NMPA)受理审查,受理号为CXSS2...
2026-06-24 15:16
资讯 信念医药基因治疗药物降价140万元
2025 年 4 月,国家药监局通过优先审评审批程序批准信念医药申报的波哌达可基注射液(商品名:信玖凝)上市,用于治疗中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者,...
2026-06-24 13:16
资讯 和誉医药与礼来达成潜在里程碑付款19亿美元合作
6月24日,和誉医药发布公告称,公司与礼来签署战略研发合作与授权协议。双方将围绕多个疾病靶点开展创新药研发合作,共同推进具有全球潜力的新药项目开发。
2026-06-24 09:16
资讯 65个品种,减少12个品种,8个品种存在专利争议,第12批国家药品集采开始正式填报
6月23日下午,国家组织药品联合采购办公室发布《第12批国家组织药品集中带量采购公告 (第1号)》。
2026-06-23 20:56
资讯 海思科出海BD+1
今日早间,海思科公告称与美国Nuvectis Pharma,Inc 于近日签订独占许可协议,授予Nuvectis在除大中华区域以外的全球范围内开发、生产和商业化HSK42360项目(BRAF抑制剂)的独...
2026-06-23 13:05
资讯 全球首款CAR-T细胞治疗实体瘤产品定价99万元/支
6月23日,科济药业在投资者交流会上透漏,新批准的舒瑞基奥仑赛注射液(恺力美)已申请参与今年商保创新药目录谈判,挂网价为99万元 人份,这低于其2024年获批的CAR-T治疗血液...
2026-06-23 12:37
资讯 三部门印发《利用外资固稳促优行动方案》,支持外资参与医药等产业高质量发展
6月22日,商务部、国家发展改革委、财政部联合印发的《利用外资固稳促优行动方案》对外发布,围绕扩大市场准入、提升外商投资便利度、提高投资促进水平、健全外商投资服务保障体...
2026-06-23 10:38
资讯 全球首款CAR-T细胞治疗实体瘤产品获批
今日,国家药监局官网显示:近日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准科济药业旗下恺兴生命科技(上海)有限公司申报的舒瑞基奥仑赛注射液(商品名:恺力美)上市。
2026-06-22 16:37


















