盘点2019年生物医药领域震惊世界的三大丑闻

在过去的2019年，生物医药行业发生了许多令人惊叹的大事件，包括全球首款埃博拉疫苗获批、首个囊性纤维化三联疗法获批、全球首颗3D仿生心脏诞生、制药巨头BMS和新基的740亿美元天价并购......但同时也发生了一些非常严重的恶性事件。以下是根据外媒Biospace的报道整理出来的2019年生物医药领域三大震惊世界的丑闻事件，它们无一不是震惊全球，并值得我们深思。

天价基因疗法Zolgensma被曝数据操纵

Zolgensma是全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法，2019年5月24日获得FDA批准上市，标价212.5万美元，被称为全球最昂贵药物。如果不出意外，预估到2024年其销售额可超过15亿美元。

然而，在Zolgensma获批后不到3个月，8月6日，FDA 发布声明称Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”(data manipulation)，并且在FDA批准该药之前AveXis（诺华子公司）就已经意识到数据操纵问题以及所致的BLA的不准确问题，但直到Zolgensma获批后AveXis才通知FDA，FDA表示将对问题展开彻底调查，不排除采取民事和刑事处罚的可能性。

根据事后诺华提供的时间表，3月中旬，AveXis人员紧急报告了数据操纵事件，诺华内部调查后在5月初确定了该事件的真实性，但并未向FDA报告，5月24日，Zolgensma获批。6月28日，AveXis主动向FDA及其他监管机构承认数据操纵问题。

7月底，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）宣布将Zolgensma从加速评估项目中剔除。

8月13日，诺华解雇了AveXis的首席科学官Brian Kaspar和研发高级副总裁Allan Kaspar，指控人称上述两位“篡改或指导他人篡改数据”并且延迟告知FDA问题数据，还拖延内部调查。Brian Kaspar否认了任何指控，并称自己有全力配合公司内部调查。

10月底，FDA部分叫停基因疗法Zolgensma鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩2型的临床试验STRONG，其在临床前动物实验中显示背根神经节单核细胞炎症的副作用，且有时会伴有神经元退化或丢失。

目前，FDA仍然保留了Zolgensma的上市资格。12月下旬，诺华推出一项抽签赠药的计划，从2020年1月2日开始，AveXis将在6月之前向尚未批准Zolgensma的国家的2岁以下婴儿以抽签的形式分发50剂Zolgensma单剂治疗。

尽管曾经天价的药物如今免费发放，但其在众人心中的地位已不复当初。

贺建奎和他的基因编辑婴儿试验

虽然这件事始于2018年底，但它的影响在2019年持续了一整年，直到近日（12月30日）才终于有了法律宣判结果。

2018年11月26日，原南方科技大学副教授贺建奎宣布使用CRISPR基因编辑技术改变了七对夫妇的胚胎，使他们的孩子在出生后即能天然抵抗艾滋病病毒。声明公布后迅速引起了全球的关注，科学家联名指责贺建奎的实验是不道德和“可怕”的，对其实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可控性提出质疑。

在贺建奎的声明发出后，中国政府迅速对贺建奎采取行动。11月28日，国家卫生健康委员会、科学技术部发布了关于“免疫艾滋病基因编辑婴儿”有关信息的回应：对违法违规行为坚决予以查处。同时，相关的涉事院校、医院、人员也接受了一系列的调查。

根据事后的调查报道，2016年以来贺建奎与广东省某医疗机构张仁礼、深圳市某医疗机构覃金洲等人共谋，在明知违反国家有关规定和医学伦理的情况下，以通过编辑人类胚胎CCR5基因可以生育免疫艾滋病的婴儿为名，将安全性、有效性未经严格验证的人类胚胎基因编辑技术应用于辅助生殖医疗。在这一研究过程中，贺建奎等3人伪造伦理审查材料、安排他人冒名顶替进行体检、蒙蔽不知情的医务人员、恶意逃避国家主管部门监管，将CCR5基因被编辑过的胚胎非法移植入母体。

12月30日，“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判，贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任，其中贺建奎被依法判处有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元。

目前，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已于去年11月在中国诞生。据MIT的报道，根据从 2017 年开始就与贺建奎保持定期沟通，熟悉整个基因编辑婴儿事件时间线的斯坦福大学医生和伦理学家 William Hurlbut和贺建奎本人的透露，第三名基因编辑婴儿也可能已经诞生。

大多数人都同意的一点是，这些婴儿和他们父母的真实身份永远不应该公开。因为如果他们的名字被人知道，这些孩子长大后可能会受到特别的关注。

指控、打压、解雇——本不应发生在科学界的国别迫害

这件遭到全球学术界谴责的事件同样并非始于2019年。早在2017年，美国联邦调查局(FBI) 发布报告，宣称中国知识产权盗窃每年给美国造成高达6000亿美元的损失。2018 年，NIH 掌门人Francis Collins 给上万家 NIH 资助机构发信称，要警惕外国窃取知识产权的“系统性”行动，一些外国政府对美国的研究进行不正当的影响和利用。这些指控更多是针对中国，认为中国钻了美国联邦资助研究的空子。

NIH和FBI展开大规模调查，致力于揪出窃盗美国研究成果给中国的科学家，几乎所有被查的研究人员都是华人，包括归化美籍者，他们被控为中国窃取机密科学研究。截至今年11月，已有71家机构被查，其中不乏知名医学院在内的顶尖机构，目前已累计多达180起个案。同时，今年10月，FBI正式对美国中西部各地大学院发出警示通知，提醒学校提防中国留学生。

今年备受关注的美国华人学者被解雇事件包括：

今年1月，MD安德森癌症中心终身教授、癌症预防Betty B. Marcus荣誉主席、癌前基因组图谱计划主任和病史数据库主任吴息凤遭到FBI调查，在经历了为期三个月的调查后，吴息凤辞去了MD安德森癌症中心的职务，回国全职加盟浙江大学，受聘为公共卫生学院院长。

今年5月，埃默里大学发布声明，称2名教员因未能披露外国研究资金来源和其在中国机构工作的范围而被辞退。当时，埃默里大学没有公布2人姓名，但《Science》杂志证实这两人正是华裔教授李晓江、李世华夫妇。李晓江曾于 2015 年制备出了世界首例帕金森病的转基因猴模型，利用CRISPR/Cas9 技术在世界制备出了首例实现功能性基因敲除的杜氏肌营养不良症猴模型及自闭症猴模型。近年来，李晓江团队在从事亨廷顿综合症研究工作，亨廷顿综合症是一类复杂的神经衰退性疾病，目前无有效的治疗手段，是公认的科学难题之一，而李晓江是该领域 " 最有成就的科学家之一 "。5月25日，暨南大学表示将迎接李晓江团队的所有教授、人员归国，并为其提供场地、实验室等继续从事研究。

今年8月，约150名美国科学家和医学研究行业领袖发布联名信，要求停止这一系列行动，其中包括诺贝尔生理学或医学奖得主菲利普·夏普、麻省理工学院博德研究所所长埃里克·兰德等。声明表示，医学科学界正开展的“战争”是将国际医学研究人员团结在一起，携手对抗共同的敌人——疾病，把任何团体污蔑或排斥为“他者”，将限制医学科学界赢得这场战争的能力。同时声明指出，生物医学学术研究的绝大多数成果并不是机密，它们的出版和公开交流是人类成功战胜疾病的基石。目前已有十多个机构发布了类似的声明。

科学无国界，何必如此为难。

参考文献

《Four Major Biopharma Scandals in 2019》

来源：医谷网