多管齐下治疗杜氏肌营养不良症，Solid Biosciences融获5000万美元_医疗健康_业界动态

2017

04/11

09:41

创鉴汇（微信号 Inno_Insight）医疗健康

四年前，为了治愈儿子的杜氏肌营养不良症，Ilan Ganot放弃了摩根大通的工作，创立了生物科技公司Solid Biosciences。现在，这位了不起的父亲又来到了他曾熟悉的华尔街……

近日，来自美国马萨诸塞州的生物技术公司Solid Biosciences宣布在C轮融资中募得5000万美元。此轮融资由RA Capital Management和Bain Capital Life Sciences领投，其他投资主体还包括：RTW Investments、Foresite Capital、Cormorant Asset Management、Leerink Partners以及 Janus Capital Management。此外，RA Capital Management的董事Rajeev Shah先生和来自Bain Capital的董事Adam Koppel先生也宣布将加入Solid Biosciences的董事会。

目前，Solid Biosciences已经融得了共1.15亿美元。

Solid Biosciences由Ilan Ganot于2013年成立。Ganot本是一位在伦敦工作的银行家，四年前，Ganot两岁半的儿子被诊断患有杜氏肌营养不良症，这让他在悲痛中放弃了摩根大通银行的工作，毅然投入生物科技行业。

杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球共有约30万患者，平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。杜氏肌营养不良症患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。约在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。

去年对于杜氏肌营养不良症患者来说，是重要的一年。此前，Sarepta Therapeutics公司对其旗下治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen（Exondys 51）展开了漫长而有争议的审批过程，最终该药于2016年9月获得了FDA批准。目前，针对杜氏肌营养不良症仅有两款获批准的药物，但都不能彻底治愈该病。第一款是eteplirsen，该药可以减缓疾病发展进程，但仅少部分患者可以使用。第二款是来自PTC Therapeutics公司的 deflazacort (Emflaza)，该药则用于增强肌肉力量。

Solid Biosciences致力于用多种方式治疗杜氏肌营养不良症。“和其他公司仅专注一项技术不同，我们关注任何一种可以影响杜氏肌营养不良症患者生活的技术，” Ganot说。

（图片来源：Solid Biosciences 官网）

因此，Solid Biosciences主要有三条产品分支：一、Solid One，主要尝试将已经获批的药物应用在杜氏肌营养不良症的治疗上；二、Solid GT，致力于用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症；最后一项是Solid Suit，致力于开发患者可以穿戴的“软外套”设备，以减少他们对肌肉的使用。

Solid Biosciences的基因治疗技术授权自华盛顿大学神经病学家Jeff Chamberlain博士和密苏里大学免疫学家段东升教授，试图将肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）的健康版本插入患者体内，防止肌营养不良蛋白基因发生突变。Solid Biosciences计划于今年下半年展开其基因治疗项目SGT-001的临床试验。

“我们相信，SGT-001具有在大多数病患身上延缓甚至阻止病情发展的潜力。” Ganot说。