Abeona基因疗法EB-101用于治疗罕见皮肤病蝴蝶症获得FDA孤儿药地位
5月25日，美国专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物公司Abeona Therapeutics表示，美国FDA授予了公司营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）
2017-05-26 11:52
一季度5个罕见病药获准上市：新适应症开发成最大看点
根据中国医药工业信息中心CPM的统计数据，2017年第一季度共5个罕见病药物获批上市，其中，新适应症开发涉4个药品，成为罕见病市场未来走势的最大看点。
2017-05-23 13:28
美国FDA批准22年来首款ALS疗法
近日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS），这是FDA22年来批准的首款ALS疗法。
2017-05-08 14:10
FDA批准BioMarin公司酶替换药物Brineura，用于治疗CLN2罕见病
今天FDA批准了BioMarin的酶替换药物Brineura（通用名cerliponase alfa），用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。
2017-04-28 09:34
【72张PPT】全面介绍罕见病的预防、诊断与治疗进展
对于罕见病，科学家能改变什么？医生能提供什么帮助？政府能发挥什么作用？媒体能传播什么知识？普通大众又能做些什么？不同的角色让我们对
2017-04-26 15:30
让机器看看你的脸，指不定它能发现遗传病呢？
人脸识别在信息技术领域一直是前沿之一，它主要应用在身份验证和安全保卫。最近，来自美国的科学家们成功地将人脸识别软件应用在了诊断罕见的遗传疾病上。这项成果以封面文章发...
2017-03-27 14:40
制药公司如何从罕见病药物的开发领域获利？
近些年来，制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移，它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上，在一项最近发表的研究论...
2016-10-31 20:35
