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Nat Commun:“盒子里的基因疗法”有何优势?

Nat Commun:“盒子里的基因疗法”有何优势?

10月22日,科学家在Nature子刊上表明,基因疗法可以在盒子中完成,这就避免了昂贵的基础设施给贫困地区带来的不便。这么神奇?且看下文!

2016-10-25 10:24

研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1-α

研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1-α

英国研究人员10日说,他们的小鼠实验显示,基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过,专家们强调,这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。

2016-10-11 17:20

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速,近日美国FDA宣布,授予其锌指磷酸酶(ZFN)介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开...

2016-09-13 17:53

辉瑞6.45亿美元收购基因疗法公司Bamboo Therapeutics

辉瑞6.45亿美元收购基因疗法公司Bamboo Therapeutics

据外媒消息,辉瑞周一表示向从事基因治疗开发的生物技术公司Bamboo Therapeutics发出1 5亿美元或更高价格的收购要约,以拓展在基因治疗领域的业务。收购并附加其他条款,辉瑞...

2016-08-06 14:51

FDA授予首个用于治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因疗法的突破性疗法认定

FDA授予首个用于治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因疗法的突破性疗法认定

今天,处于临床阶段的基因治疗公司AveXis宣布,美国FDA已授予其在研新药AVXS-101突破性疗法认定。它是该公司的首个基因治疗候选产品,用于治疗 I 型脊髓性肌萎缩症(Spinal M...

2016-07-21 09:05

基因疗法遏制罕见脑病(ALD)

基因疗法遏制罕见脑病(ALD)

科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示,在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补充大脑所需的一种缺失蛋白后,1...

2016-05-10 16:07

基因编辑新秀Homology获4千万美元风投,研究罕见病基因疗法

基因编辑新秀Homology获4千万美元风投,研究罕见病基因疗法

据外媒报道,一家名为Homology Medicines的新公司获得了着名风投公司5AM领衔的总额达4350万美元的A轮投资,以开发新型基因编辑技术。

2016-05-04 10:55

世界第一例延长端粒基因疗法抗衰老实验诞生,受试人为44岁美国生物公司CEO

世界第一例延长端粒基因疗法抗衰老实验诞生,受试人为44岁美国生物公司CEO

2015年9月,BioViva USA公司的44岁CEO Elizabeth Parris接受了公司的两种实验性基因疗法的治疗:其一是防止与年龄相关的肌肉质量损失,其二防止干细胞耗尽。

2016-04-26 13:27

武田携手enGene开发Gene Pill,治疗胃肠道疾病

武田携手enGene开发Gene Pill,治疗胃肠道疾病

日本制药巨头武田(Takeda)近日宣布与基因治疗公司enGene达成战略联盟,将利用enGene公司开发的“Gene Pill”基因递送平台,来发现、开发、商业化创新药物,用于特定胃肠道(G...

2016-01-15 15:13

自杀式基因治疗:让前列腺癌细胞“自杀”!

自杀式基因治疗:让前列腺癌细胞“自杀”!

休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验,发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术,通过对前列腺癌细胞...

2015-12-16 15:13

拿自己做人体实验!美生物技术公司CEO用基因疗法“逆转”衰老

拿自己做人体实验!美生物技术公司CEO用基因疗法“逆转”衰老

使用基因疗法对一个人的DNA进行永久修饰能减缓衰老吗?一名西雅图的女性称,她已经开始尝试这件事情了。据MIT Technology Review网站报道,一名美国生物技术公司的CEO宣称,她...

2015-10-20 09:18

Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究

Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究

荷兰着名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据,将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响,公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于...

2015-09-29 09:05