基因疗法_医谷

日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

2017-06-27 14:04

昆士兰大学(The University of Queensland)的一组科学家团队在基因治疗方面取得新进展，成功通过注射特定基因的造血干细胞实现靶向清除特定免疫细胞，来让特定的严重过敏性反应“消失”。

2017-06-05 16:35

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1（aminolevulinic acid syn...

2017-06-02 17:04

最近，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们进行的两项研究表明，通过注射抗体，能够降低血液中的脂肪含量，进一步缓解由动脉壁上沉积的脂肪、胆固醇等物质引起多的冠状动脉硬化...

2017-06-01 14:15

5月25日，美国专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物公司Abeona Therapeutics表示，美国FDA授予了公司营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）

2017-05-26 11:52

近日，美国希德斯-西奈（Cedars-Sinai）医疗中心的研究人员通过创新技术成功地修复了实验动物的严重肢体骨折，帮助这些骨骼组织无法自愈的动物重新长出了自己的骨骼组织。

2017-05-19 17:17

葛兰素的基因疗法、ADA-SCID药物Strimvelis在上市近一年后迎来第一位使用患者，这也是继那位使用首个基因药物Glybera患者之后第二位在临床实验以外使用基因疗法的患者。

2017-05-04 14:40

昨日（3月29日），位于上海国际医学园区的创新性生物技术企业和元生物与GE医疗签署了《基因治疗战略合作协议》，根据合作协议，双方将共同打造全球首个采用一次性生产技术、用于...

2017-03-30 16:31

最新报告称，失明的原因可能是注射到患者眼睛中的材料破坏了眼睛的酶系统。或者当干细胞被注射到眼睛中时，转化成了肌成纤维细胞，并导致眼睛内出现瘢痕。一时间引起了全球热议...

2017-03-24 09:05

法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。

2017-03-17 14:42

3月10日Tocagen公司再迈关键一步，宣布正在申请IPO，预期筹集高达8600万美元的资金，用于推进其脑癌基因治疗组合2 3临床试验的第一部分，公司预计明年上半年会交付第二阶段的数...

2017-03-17 09:55

3月8日，专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示，欧洲药品管理机构（EMA）孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不

2017-03-10 09:23