今日（8月13日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由辉瑞申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗（marstacimab ，PF-06741086）是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病，主要分为A型（占比85%）、B型（占比15%）和C型（罕见），病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。血友病患者在受伤或手术后，出血时间更长，甚至肌肉、关节和器官也可能出现自发出血，严重者甚至危及生命。目前，血友病的治疗方法主要是输注凝血因子以提高身体止血和促进愈合的能力，但患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平。这不仅严重影响患者的生活质量，也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。
marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。marstacimab通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用。marstacimab的初始给药方案为每周一次300 mg固定剂量（非基于体重），随后每周一次150 mg 固定剂量。据悉，这一非因子疗法有望改变过去因子疗法一周多次、静脉输注给患者及其家人带来的心理负担和用药负担。
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。
2023年5月，辉瑞宣布一项BASIS关键临床3期试验达到主要终点。116例血友病患者在为期6个月的观察期内先接受了静脉注射VIII因子或IX因子的常规预防治疗（RP）或按需（OD）治疗，并在其后12个月的治疗期（ATP）内接受了marstacimab的皮下注射治疗。
研究结果显示：与预防治疗相比，患者接受marstacimab治疗12个月后，年化出血率（ABR）平均降低35.2%；与按需治疗相比，患者接受marstacimab治疗12个月后，ABR显著降低了91.6%。同时，marstacimab的安全性与I/II期研究结果保持一致，耐受性良好。在针对marstacimab的临床研究中，尚无关于血友病患者死亡的报告，也无关于血栓栓塞事件或凝血系统紊乱事件的记录。
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