武田制药21亿美元引进下一代阿尔茨海默病疗法

近日，武田制药宣布与致力于神经退行性疾病精准医疗的制药公司AC Immune就靶向有毒形式淀粉样蛋白β（Aβ）的免疫疗法达成合作，包括用于一款阿尔茨海默病(Alzheimer's Disease，AD)疫苗ACI-24.060。

根据武田制药发布的消息，双方签订协议后将促成一笔最高可达22亿美元的合约。根据协议条款，AC Immune将获得1亿美元的预付款，如果在此过程中实现所有的里程碑，AC Immune将有资格获得期权行使费以及额外的潜在开发、商业和销售里程碑付款，金额高达约21亿美元。商业化后，AC Immune也将有权获得全球净销售额的两位数分级特许权使用费。

ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平台开发的抗Aβ疫苗，旨在激发针对Aβ寡聚体和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗体反应。这些Aβ种类被认为是驱动淀粉样蛋白沉积和疾病进展的重要形态。ACI-240.60通过诱导斑块清除并有效抑制大脑中斑块的形成，具有延缓或减缓阿尔茨海默病进展的潜力，目前，ACI-24.060正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照的1b/2期临床研究，该试验旨在评估该免疫疗法在早期AD患者和唐氏综合征成年人中的安全性、耐受性、免疫原性和药效。本次合作达成后，武田制药将负责ACI-24.060下一步的临床开发，并将负责该药物的全球监管活动及商业化。

AD作为一种隐匿起病、以认知功能进行性恶化为特征的神经变性疾病，通常伴有日常生活能力受损和精神行为异常。据《2021年世界阿尔茨海默病报告》显示，目前全球约有5000万AD患者，而随着老龄化的加剧，到2030年预计将达到7800万人，其患者还有年轻化的趋势。

与庞大的患者数目相比，目前全球批准上市的AD药物屈指可数，从近几年来讲，除了Leqembi，还有同样是由渤健/卫材的开发的Aduhelm，以及绿谷制药的甘露特钠（GV-971）获批，但都颇受争议。其中，Aduhelm更是在今年1月被渤健宣布放弃，至于具体的终止原因，渤健提到，早在2023年1月，渤健开始对其研发管线进行战略审查，包括为Aduhelm寻找潜在合作伙伴或外部融资。在此过程中，渤健考虑了开展Aduhelm的上市后验证性ENVISION研究所需的时间和投资，以及在Aduhelm获得FDA传统批准之前AD领域可能取得的进展，最终决定终止该药物的开发。在2023年第四季度时，渤健计算了终止开发Aduhelm相关的一次性费用，共计6000万美元。另据渤健财报显示，Aduhelm 2022年销售业绩为480万美元，自2021年6月上市以来总计收入仅780万美元，远远不及业内认为2026年将达到48亿美元的销售额预期。

2022年5月，绿谷制药也曾宣布因为疫情、资金等多重因素的影响，宣布提前终止由甘露特钠国际多中心3期临床研究。

除了已上市药物遭遇“尴尬境地”，在研药物更是面临着捉摸不定的“黑洞”。多年来，全球各大药企针对阿尔茨海默病投入了巨额的研发经费，但最终都以失败告终，不过，由于巨大的市场前景，药企们在进军阿尔茨海默病这条路上依然义无反顾。比如武田制药，在本次合作之前，武田制药就曾于2023年停止了AD候选药物DNL-919的临床开发，该产品为武田制药和美国生物制药公司Denali合作研发。

来源：医谷网