昨日(7月4日),据国家药监局药审中心官网显示,诺华基因疗法OAV101注射液(商品名:Zolgensma)拟纳入突破性疗法并开始公示,用于治疗嵴髓性肌萎缩症(SMA)。
截止目前,国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市,2019年5月,Zolgensma获得美国FDA批准上市,用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者,该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法,定价212.5万美元(折合人民币超1300万),也被称为“史上最贵药物”。今年1月,Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
现阶段,国内获批用于SMA的疗法是来自渤健的Spinraza(诺西那生钠注射液)以及罗氏的Evrysdi(中文商品名:艾满欣),诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q嵴髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),并通过谈判的方式以90%的降价幅度被纳入国家医保目录,最新医保支付价为33000/支。
Evrysdi是一款口服小分子药物,于2021年6月获国家药监局批准上市,用于治疗2月龄及以上患者的SMA患者,日前,山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示,Evrysdi主动申请降价,调整后价格为每瓶1.45万元,其此前国内定价为6.38万元(60mg/瓶),这被业界视为Evrysdi将为参与接下来的医保谈判做前期准备。
来源:医谷网