近日,杭州嘉因生物宣布,国家食药监药审中心已批准其针对1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA)研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请,这也是首个被批准进入注册临床试验针对1型SMA的国产基因疗法。
据了解,EXG001-307作用机制和用法均与诺华的SMA基因疗法Zolgensma相似,是一种新型的治疗1型SMA的基因替代疗法,有望实现一次给药长期有效。嘉因生物表示,在EXG001-307的开发过程中,采用了创新设计,旨在降低基因疗法带来的对于患儿心脏及肝脏的副作用,更好的发挥基因治疗的效果,临床前动物研究结果也证实了EXG001-307的创新设计的理念。
截止目前,国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市,2019年5月,诺华的Zolgensma获得美国FDA批准上市,用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者,该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法,定价212.5万美元(折合人民币超1300万),也被称为“史上最贵药物”。今年1月,Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
现阶段,国内获批用于SMA的疗法是来自渤健的Spinraza(诺西那生钠注射液)以及罗氏的Evrysdi(中文商品名:艾满欣),诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),并通过谈判的方式以90%的降价幅度被纳入国家医保目录,最新医保支付价为33000/支。
Evrysdi是一款口服小分子药物,于2021年6月获国家药监管理局批准上市,用于治疗2月龄及以上患者的SMA患者,日前,山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示,Evrysdi主动申请降价,调整后价格为每瓶1.45万元,其此前国内定价为6.38万元(60mg/瓶),这被业界视为Evrysdi将为参与接下来的医保谈判做前期准备。
来源:医谷网