国内首个治疗B型血友病AAV基因疗法临床试验申报获得受理_医药

2021

05/20

17:00

医谷网医药

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，上海信致医药科技有限公司（以下简称“信致医药”）的BBM-H901注射液临床试验申请已获得受理，拟用于B型血友病，这也意味着国内将迎来首个治疗B型血友病的基因疗法。

B型血友病是一种罕见的X染色体隐性遗传病。患者编码因子IX的基因发生突变，导致体内因子IX水平显着降低。这会导致患者的凝血功能下降，内出血是患者的常见症状。在有效疗法出现以前，严重的血友病患者经常无法活到成年，平均预期寿命只有11年。如今血友病的主要疗法是通过定期输注来补充血液中缺乏的凝血因子。这种疗法能够将血友病患者的预期寿命提高到只比正常人少10年。然而，它需要患者定期输注来控制内出血，这成为他们一生的负担。

BBM-H901的IIT研究是一项开放标签，非随机，非对照，单剂量的1期先导研究（pilot study），旨在评估BFIX-H901单次静脉输注在FIX残留水平≤2IU / dl的血友病患者中的安全性，耐受性和动力学。

因此，B型血友病亟需创新疗法。

据上海信致医药科技有限公司CMC生产总监蒋威介绍，信致医药所生产的血友病基因治疗产品BBM-H901，是通过载体来递送患者所缺失的凝血因子编码基因的方式治疗血友病，药效稳定持续时间可达终身，让“一针治愈”成为可能。

据贝壳社等报道，该项目于1991年开始，是世界上首个B型血友病的基因治疗临床试验。临床数据显示，患者通过BBM-H901治疗，安全性良好，且对肝肾功能影响较小。

另据医麦客获悉，在今年4月医麦客举办的2021 BPIT大会上，肖啸博士在报告中表示，BBM-H901的IIT临床研究中，最先接受治疗的3例B型血友病患者，一年后的FIX基因表达水平达到35%-39%，疗效稳定且副作用非常小，之后入组的7例患者在治疗10周后的FIX水平超50%以上。