欧洲药品管理局接受加速审评传奇生物CAR-T疗法申请

金斯瑞生物科技公司（HK. 1548）子公司传奇生物（Nasdaq. LEGN）于今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药品委员会（CHMP）已接受对其用于治疗难治及复发性多发性骨髓瘤用生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel）的上市许可申请（MAA）进行加速审评的请求。如最终获批，则有望成为首个获得加速审评的中国国产CAR-T创新药物。

加速审评是欧盟促进患者尽早获得新药的法律条款之一，当药物具备充分的治疗数据、具有重大公共健康利益和治疗创新性时，即有望获得加速审评。一旦药物进入加速审评程序，其审评时间将由标准审评程序的210日缩短至150日（不包括时钟停止时间），可加快公众急需的、具有特殊医疗优势药品的上市速度。该请求由传奇生物的合作伙伴强生公司提出。

传奇生物是一家处于临床阶段、专注于肿瘤和其他适应症的创新型细胞治疗产品开发的全球生物制药公司，于2020年6月在美国纳斯达克市场上市，被誉为中国CAR-T上市第一股。西达基奥仑赛是传奇生物公司治疗用生物制品1类新药，是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，目前正在开展多项临床研究，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者以及更前线的患者，它是由两个靶向BCMA的单域抗体组成的具有差异化结构的CAR-T。2017年12月，传奇生物与强生公司旗下杨森生物签订了独家全球许可和合作协议，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。

西达基奥仑赛（cilta-cel）计划于2021年上半年提交上市许可申请，其依据为关键性1b/2 CARTITUDE-1的研究结果，评估了该产品在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。这项研究的结果发表在2020年12月的第62届美国血液学学会年会上（摘要177）。

“CHMP接受加速审评的请求强有力地证实了cilta-cel应用于治疗多发性骨髓瘤疾病的潜力”，传奇生物技术公司首席执行官兼首席财务官黄颖博士表示，“我们与合作伙伴杨森公司都期待与EMA的合作，共同推动这一治疗方案上市，为患者带来新的希望。”

金斯瑞轮值首席执行官柳振宇博士表示，“我们非常欣喜地看到，传奇生物在新的管理团队带领下，与合作伙伴杨森公司按计划稳步推进该款产品的商业化。我们也期待该产品能够早日惠及更多患者。”

CHMP接受加速审评的请求是继2020年12月传奇生物向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交cilta-cel生物制品许可申请之后的又一里程碑事件。此前，西达基奥仑赛已在2019年12月获得美国突破性疗法认定，在2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，并于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。此外，美国FDA于2019年2月，欧盟委员会于2020年2月先后授予西达基奥仑赛孤儿药资格。

除西达基奥仑赛产品，传奇生物的创新产品管线进一步扩展，正向着成为一家平台型CAR-T公司不断迈进。其旗下用于治疗成人复发或难治性T细胞淋巴瘤（TCL）的研究性自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法也于2020年12月14日获得美国FDA 新药临床试验（IND）申请的批准，成为传奇生物在美国获得批准的第二个IND申请。

附注：

时钟停止时间：申请人正式准备对监管部门提出的问题做出答复的一段时间，在此期间，药品评估将正式停止。申请人发送回复后，时钟将恢复计时。

西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）所获国际认可概览

•2017年12月申报国内首个细胞治疗产品的药物临床试验申请（IND），并于2018年3月获得药物临床试验批件。

•2018年5月获得美国FDA的IND许可

•2019年2月FDA授予JNJ-4528孤儿药资格

•2019年4月3日欧洲药品管理局（ EMA）授予优先药物（PRIME）资格，成为中国首个获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物（PRIME）资格的CAR-T产品

•2019年12月美国FDA授予突破性疗法认定

•2019年12月获国家“重大新药创制”科技重大专项支持

•2020年8月13日纳入中国突破性治疗品种名单

•2020年12月向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交生物制品许可申请

•2021年1月欧洲药品管理局（EMA）的人类用药品委员会（CHMP）已接受对其上市许可申请（MAA）进行加速审评的请求

关于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项正在进行的1b / 2期，开放标签的多中心研究，旨在评估西达基奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，其中99%的患者对最近一次治疗耐药，88%的患者为三重耐药（至少1种免疫调节剂[IMiD]，1种蛋白酶体抑制剂[PI]和1种抗CD38抗体）。

该研究的1b期（29例患者）的主要目标是评估安全性并确认西达基奥仑赛的剂量，基于LCAR-B38M CAR-T细胞的首次人体研究（LEGEND-2）所提供的支持数据。 该研究II期临床包括另外68例患者，以总缓解率为主要终点评估西达基奥仑赛的疗效。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。虽然目前的治疗可以带来缓解，但患者还是可能会复发。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况，难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。尽管存在部分多发性骨髓瘤患者到疾病晚期才会出现症状，但大多数患者会因为出现骨相关事件、低血细胞计数、血钙升高、肾脏问题或感染等症状被诊断，接受标准治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者预后较差，可用的治疗选择很少。