国内首个CAR-T疗法获批在即

今日（1月12日），复星凯特的CAR-T疗法益基利仑赛注射液在中国的上市申请有了最新进展，已转为“在审批”阶段，如若获批，其或将成为国内首款获批上市的CAR-T疗法。

图片来源：国家药监局官网

据悉，益基利仑赛注射液（拟定），代号FKC876，即美国Kite Pharma（已被吉利德收购）的抗人CD19 CAR-T细胞注射液（商品名Yescarta），该产品于2017年10月获得美国FDA批准上市，这是全球获批上市的第二款CAR-T疗法，也是FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物，2018年8月，Yescarta获欧洲药品管理局批准于欧洲上市。2017年，复星凯特从Kite制药（已被吉利德收购）引进，获得Yescarta在中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区的技术及商业化权利，并拟于中国境内（不包括港澳台地区，下同）进行本地化生产，2018年8月，FKC876获得国家药监局IND临床试验批件，并于2019年9月完成了中国的注册临床试验，2019年12月，复星凯特近10000平方米的CAR-T产业化生产基地在张江创新药产业基地建成并正式启用，为FKC876商业化生产做准备。2020年2月，FKC876的新药上市申请获国家药监局受理，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

截至2020年1月，复星凯特针对FKC876的累计研发投入约为4.74亿元人民币（含专利和技术许可费用，未经审计）。

现今为止，世界上已获批上市三款CAR-T疗法，分别是诺华的Kymriah，以及吉利德子公司Kite制药的Yescarta和Tecartus。

其中，Kymriah用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者、25岁及以下病情难治或移植后复发或两次及以上复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，以及成年两次或多次全身治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的患者，其在2019年实现销售收入为2.78亿美元。

Yescarta则获批用于治疗成年特定类型大B细胞淋巴瘤患者。2018年8月，欧盟批准Yescarta上市，用于治疗成年两次或以上系统性治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）的患者，其在2019年全年取得了4.56亿美元的销售业绩，相较于2018年全年2.64亿美元的销售业绩，实现72.7%的增长幅度。

今年7月获批的Tecartus则用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者。

另值得一提的是，目前在国内，CAR-T疗法也呈现了“百花争艳”的局面，包括传奇生物的LCAR-B38M、药明巨诺的JWCAR029、科济生物的CT053、合源生物的CNCT19等CAR-T疗法均被纳入突破性治疗品种，其中，药明巨诺的JWCAR029已获的“优先审评+突破性药物”双重审评资格，合源生物CNCT19的拟适应症为目前全球范围内尚未有CAR-T产品获批的复发或难治性急性淋巴细胞白血病。

此外，上海恒润达生生物科技有限公司的1类生物新药抗人CD19-CD22 T细胞注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病，这也是目前全国首个双靶点CAR-T疗法获临床试验默示许可。

来源：医谷网