肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区 开出审批国之外全球首张处方

9月29日，美国FDA审批新药普拉替尼在乐城先行区内的博鳌超级医院开出了其本土之外的全球首张处方，这是乐城第一款真正意义上的和国际同步上市、同步使用的创新药物。

10月10日上午，非小细胞肺癌靶向药物普拉替尼在乐城实现美国之外的全球首例应用新闻发布会在海口举行，并通报了有关情况。

据介绍，在肺癌精准治疗领域，RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者尚存在巨大未满足的临床治疗需求，普拉替尼取得了重大突破，具有强效、持久和广泛的抗肿瘤活性，在 RET 融合的NSCLC 患者表现出良好的临床疗效与耐受性。该于今年9月初获美国FDA批准上市，9月29日在乐城就实现了落地使用。

该款药物的落地使用，至少创造了两个“重大第一”：普拉替尼是乐城第一款和国际当月同步上市使用的创新药物；同时也是美国市场之外的全球第一个患者使用的药物。

在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业携手合作，为国内NSCLC患者引进 “救命药”。经各路专家高效审查评估后，特许新药项目团队为赵先生提出了用药申请。海南省卫健委、海南省药监局按加急处理审批，仅用1.5个工作日完成审批和发放批件程序。乐城特许药械采购商--海南成美药业与基石药业携手合作，在申请进口批件的同时快速完成进口采购合同签署、国际物流、清关等手续，仅3天时间，就让该药跨越重洋，从美国直接“飞”到患者手中。

发布会上，博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长顾刚从三个方面介绍了中国首个RET靶向新药顺利落地的意义：

第一，对于乐城打造成世界领先的先进医疗药械转化应用中心有积极意义。今年是推动海南自贸港建设总体方案实施之年，这一成果将吸引更多的国际先进医疗器械、药品制造企业和医疗机构进驻乐城先行区，有利于乐城先行区建设成为国外先进药械进入中国的门户、国际先进药械展示中心和国内医护人员使用国际先进医疗设备与技术的培训中心，打造高端医疗旅游产业园区的国际形象。

第二，这是制度集成创新的典型体现，体现了海南自贸港建设的早期收获。《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区制度集成创新改革方案》紧紧围绕乐城先行区的定位，体现了国际医疗旅游先行区特色，全面推行医疗卫生“极简审批”改革，重点打通特许药械申报、引进、展示、使用和监管的全链条，实现创新药械贸易、投资、跨境支付自由，促进医疗卫生生产要素跨境自由流动，推动乐城加快实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。中国首个RET靶向新药的顺利落地，充分表明乐城先行区管理局已经和药监、卫健、海关等部门形成了成熟完善的协同体系，加快了进口国际新药注册进程，新药审批由过去的27个工作日，缩短到3至7个工作日。

第三，有利于借助真实世界数据研究，为中国患者提供更好的服务。乐城先行区是中国内地唯一的“真实世界数据运用”先行区。普拉替尼落地后，药企将发挥乐城先行区独特政策优势，利用真实世界临床数据开展科研，为新药审评迈出坚实一步，将极大缩短全球创新药物进入中国市场时间，并通过使用真实世界数据加快新药注册。

会上，省卫健委副主任李文秀，省药监局主要负责人李治平，乐城先行区管理局局长顾刚对“乐城先行区连续以极短时间落地应用一批国际创新药，对于乐城实现‘三同步’的意义”“全球创新药普拉替尼极速应用背后的故事”“如何将国际创新药推介给更多国内患者”等问题进行了详细回答。

【乐城管理局】

1.问：越来越多的药企与乐城合作，他们为什么看中乐城？这其中的变化是什么？

答：一是看中乐城的国际化、法制化、便利化营商环境。乐城先行区管理局和海南自贸港卫健委、药监局、海关等部门的高效的办事能力，企业更有信心了。乐城先行区管理局、海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海关等各方团结协助，鼎力支持，工作专业、高效、无缝衔接，先后让基石药业的阿泊替尼、普拉替尼等创新药物顺利在博鳌落地。普拉替尼成为了中国首个RET靶向新药，也是中国国内首个当月同步上市的全球新药，中国NSCLC患者有望尽早用上“救命药”。我们期待在未来能和各大创新药企继续合作，共同推进更多的创新疗法和药械在中国的商业化进程，让广大中国患者和国际同步用上先进的医疗技术和药物。

二是看中乐城真实世界应用政策。继3月26日国内首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品获准上市后，国际药械厂商参与乐城先行区临床真实世界数据应用试点的积极性高涨，有47个进口医疗器械品种申报进入第二批试点，比第一批增长292%。显而易见，支撑跨国医疗公司对我国医疗领域真实世界数据研究投入极大热忱的是中国背后的巨大市场。乐城先行区临床真实世界数据应用试点能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间，降低全球创新药物进入中国市场的成本，使国际企业将全球最好的药物和器械引进中国市场的积极性更高，这也将进一步巩固乐城先行区作为全球创新药械进入中国的门户地位。

三是看中乐城未来巨大的发展潜力，特别是自贸港政策优势。2020年6月，《海南自由贸易港建设总体方案》正式发布，海南博鳌乐城成为海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设的重要先行区。受惠于先行区的特许政策，全球创新疗法可以在乐城先行区特批先行使用，以便更快惠及国内患者，提高药物可及性。在《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》的政策指导下，在乐城先行区管理局、海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业携手合作，为国内RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）引进全球创新产品普拉替尼，成功实现了普拉替尼于全球获批的当月就在海南落地，开创了中国患者与全球患者同步可及的崭新局面。

2.问：今年下半年以来，乐城先行区连续以极短时间落地应用一批国际创新药，对于乐城实现“三同步”有什么意义？

答：普拉替尼是乐城第一款真正意义上的和国际同步上市、同步使用的创新药物，这些药物以极短的时间在乐城落地应用，表明乐城“三同步”的目标已经初步实现。过去是“人有我有”，现在是“人一有我立即有”，乐城真正成为中国患者不出国门就可以同步使用到全球最新医疗产品和服务的医疗特区。

其次，这些创新药物的快速落地，能够逐渐为其他跨国药械厂商形成示范效应，使他们愿意将更多的全球创新药械产品带到乐城，并且在乐城实现中国内地乃至全世界的第一例使用。因为他们在乐城看到了这些创新药械是有真实患者需求的，乐城是可以协助他们快速实现药械落地的，借助于乐城先行区真实世界等政策，跨国药企更可以加速药械在中国市场的注册上市，这些将推动乐城成为国际一流的创新药械临床转化应用的高地，对于乐城的高水平发展是有巨大积极意义的。

3.问：全球创新药普拉替尼一周前在乐城落地，马上迎来首例应用，极速应用的背后有什么故事？

答：极速应用的背后，首先得益于特许药械进口流程的极简审批改革。经过一年多的优化，我们和卫健委、药监局、海关之间的磨合越来越顺畅，各个环节之间的配合越来默契，这是特许药械审批能够压缩到3-7天的重要基础。其次，是广大的药械厂商和代理机构对乐城越来越信任，和乐城达成了广泛密切的合作，经过这些极速应用的案例，药械厂商看到了乐城特许政策是真实、高效、可行的。过去我们是求着药械厂商到乐城，现在是药械厂商主动找到乐城寻求合作。

4.问：越来越多的国际创新药落地乐城，乐城先行区将如何把这些创新要推介给更多国内患者？

答：在实现了这些国际创新药械落地乐城之后，乐城已经逐步打造了一批有优势的特色科室。当前乐城的主要目标是将这些特色科室、产品推向市场，吸引更多患者到乐城就医：一是面向医生专家进行推介，我们制定了鼓励医生多点执业、兼职兼薪的政策，实行境内外医生、患者执医就诊的便利化审批措施，拿出了2500万巨额预算用于奖励特许药械使用等等，我们希望更多的医生到乐城为他们的患者提供国际先进的医疗服务。二是面向患者群体进行推介，通过各类患者微信群等，进行单病种、单科室、单药械的推介，让患者能够精准地了解到乐城有什么产品，能够治疗哪些病种，通过长期的患者教育使更多人知道了解乐城。

上述这些也都仰赖于广大媒体的大力支持，在这里我也再次呼吁媒体朋友多多将乐城优质的医疗资源宣传出去，让广大国人不出国门就能享受到世界一流的健康服务。

【省卫健委】

5.问：请介绍一下有关海南博鳌乐城首个当月同步上市的全球新药：普拉替尼的情况。

答：2020年9月4日，新型肺癌靶向药普拉替尼（Pralsetinib）经美国FDA批准上市，用于治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。短短3天后，9月7日，普拉替尼在国内的上市申请被中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并纳入优先审评。普拉替尼在中国申请的适应症是：用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。普拉替尼是乐城第一款真正意义上的和国际同步上市、同步使用的创新药物，这些药物以极短的时间在乐城落地应用，表明乐城真正成为中国患者不出国门就可以同步使用到全球最新医疗产品和服务的医疗特区。

在普拉替尼治疗晚期RET融合基因突变阳性患者的全球性研究中，普拉替尼表现出了良好的疗效。客观缓解率（ORR）高达65%，其中初治患者的客观缓解率更是高达73%，既往经含铂治疗的患者，客观缓解率也达到了61％，疾病控制率（DCR）达93%。临床试验结果表明，无论是一线还是二线治疗，普拉替尼对RET融合阳性的非小细胞肺癌患者均有卓越的疗效。普拉替尼对于RET融合基因突变阳性非小细胞肺癌疗效显着，并且副作用在安全范围，是一个优秀的新型靶向药，在乐城落地应用，让国内RET融合阳性的非小细胞肺癌患者有了针对性的靶向药可用，从而获得更大的治疗希望。

6.问：如何对海南博鳌乐城引进的国外全球新药和医疗器械进行监管？

答：2019年12月29日，国务院发布《关于在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂时调整实施<中华人民共和国药品管理法实施条例>有关规定的决定》。该决定中明确，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂时调整实施《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十六条的规定，对先行区内医疗机构因临床急需进口少量药品（不含疫苗）的申请，由海南省人民政府实施审批，把先行区引进国外新药、医疗器械的审批权限下放到了海南省人民政府。

今年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》出台，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用。

有了这些政策的支持，又受惠于海南自贸港新政，像如今的普拉替尼等国外创新药物得以加速在该先行区获批使用，服务国内患者。这标志着这些药物将成为《海南自由贸易港建设总体方案》发布后首个特批可带离园区的临床急需用药。

在业务办理方面，采用区块链技术，将特许药械从申请、审批、采购、通关、运输、储藏到患者使用的全过程数据，建立起完整的追溯链条，实现来源可追溯、去向可查证、责任可追究。

在监管方面，利用三维GIS+BIM建模技术，将特许药械在流通运输与存储保管时的定位、移动轨迹等检测信息，进行可视化展示，实现室内外一体化的管理、无物理围栏的可视化监管。全流程监管，让患者不仅用药用得快，也用得更安心！

【省药监局】

问：普拉替尼全国首例应用的意义是什么？

答：普拉替尼是针对RET基因融合突变的一款创新型靶向治疗药物，于2020年9月4日被美国食品药品监督管理局（美国FDA）批准上市，省药监局于9月25日批准该药品在乐城先行区使用。

普拉替尼全国首例应用，一是解决了以往非小细胞肺癌RET基因融合突变的患者“患病无药医”的问题；二是普拉替尼的引入，彰显了海南体制和政策创新的速度和效率，为博鳌乐城同步使用全球创新药物留下了浓墨重彩的一笔；三是在满足国内癌症患者就医用药的同时，如果纳入真实世界数据试点品种，也产生了弥足珍贵的临床真实世界数据，为该药品纳入国家药监局优先审评后提供数据，以便加快该药品在我国上市，提高药品可及性，惠及更多病患。

来源：医谷网