辉瑞加入基因治疗竞争 7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中_医药

2019

03/21

16:12

新浪医药新闻医药

3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。

根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500万欧元(5100万美元)首付金，未来将可能支付5.6亿欧元(6.358亿美元)的包括选择权行使费、某些临床、监管和商业里程碑的付款。辉瑞可根据VTX-801的I/II期临床试验数据获得后行使其选择权，以获得100%的Vivet权益。作为交易的一部分，辉瑞公司高级执行官Monika Vnuk将加入Vivet公司的董事会。交易的其他条款未予披露。

威尔逊病一种破坏性、罕见、慢性、潜在危及生命的肝脏疾病，可导致严重的铜中毒。这种罕见的遗传紊乱是由编码ATP7B蛋白的基因突变引起的，突变降低了肝脏和其他组织调节铜水平的能力，造成严重的肝损害、神经症状和潜在死亡。在威尔逊病患者中，单基因突变会破坏正常的铜胆汁排泄途径，导致肝脏和包括中枢神经系统在内的其他器官中积累过多的铜。如果不进行治疗，该病会导致肝(纤维化和肝硬化)、神经和精神症状的各种并发症，而这些症状可能是致命的，只有通过肝移植才能治愈。现有治疗威尔逊病的方法疗效欠佳或有明显的副作用。

据了解，Vivet Therapeutics是一个新兴的生物技术公司，专注罕见的遗传性代谢疾病基因疗法的开发，主要技术平台为利用腺相关病毒（AAV）技术构建多元化的基因治疗管线。Vivet的主导项目VTX-801由ATP7B基因的截短形式组成，与疾病中的野生型ATP7B基因相比，其在肝细胞中显示高表达并显着提高功效。VTX-801用于威尔逊病治疗已经获得FDA及欧洲EC的孤儿药资格认定，已在临床前模型中得到疗效潜力证实。