每天1万多人被诊断癌症,新药临床试验机构大批涌现

医药 来源:八点健闻 作者:郑琪 卜艳
2019
02/19
09:40
八点健闻
作者:郑琪 卜艳
医药

62岁的王立江(化名)何其幸运。

2017年9月,住在石家庄的王立江在河北医科大学第二医院被确诊为非小细胞肺癌IV期。在儿子的多番劝说下,王立江决定到北京寻求治疗方案。

由于传统的治疗方法对此癌症无明显疗效,4个月后的2018年1月,医生通过厚普医药旗下的受试者招募平台,将王立江推荐给了厚普医药临床试验项目组。经过种种沟通和权衡,王立江参与了恒瑞医药PD-1药物的临床试验。9次用药治疗后,王立江的肺部肿瘤大幅缩小,但由于副作用较大,王立江在2018年10月停药了。停药后,他的肺部肿瘤又有所扩大。

在之后的随诊中,医生发现王立江的病理指征符合和记黄埔的另一项新药沃利替尼的二期临床试验,经过筛查,王立江符合标准,第二次参加了临床试验。从2018年12月3日开始用药至今,王立江的肺部肿瘤缩小了70%,目前仍在接受临床试验中。

面对各种疑难杂症及绝症,创新药正在全球范围内被源源不断开发出来。但这些新药效果和安全性如何?需要严格的临床验证,方可按照相关法规上市。

应市场需求而来,在医药研发及生产机构与受试者之间,一批第三方机构——包括CRO(Contract Research Organization,医药研发合同外包服务机构)、SMO(Site Management Organization,临床试验现场管理组织),以及专业的受试者招募平台,正在中国竞相兴起。

厚普医药正是受试者招募平台的代表企业之一。而CRO及SMO机构在受试者招募工作之外,还承担药企更多的外包业务以及全流程管理等。

根据全球知名市场咨询公司Frost&Sullivan的数据,2017年全球仅CRO的市场规模突破396亿美元,同比增长12%。预计2021年全球市场规模将达到646亿美金。

临床试验配对难,拖缓创新药上市步伐

据2017年国家癌症中心统计,中国每年新发癌症病例429万,其中恶性肿瘤新发病例数为每年380.4万例,相当于全国平均每天有超过1万人被确诊为癌症,每分钟有7个人被确诊为癌症。同时,平均每天有6000多人死于癌症。

对绝大部分中晚期癌症患者来说,在传统药物治疗、手术、化疗、放疗等治疗方案无效的情况下,药物临床试验成为最后的希望。

但事实上,极少有人像王立江这么幸运,连续两次都遇到合适的药物临床试验项目,且都能够顺利进组——临床试验需要先“挑”病种,再“挑”人,两道坎下来,患者与药物临床试验能够成功“配对”的可谓少之又少。

严格的“配对”标准,导致试验项目难以招募到合适的患者,而想参加的患者又找不到合适的项目。据不完全统计,在中国进行的抗癌药品及疗法,只有45%临床试验能按时找到受试者,完成入组。

中国的情况还算好的。在全球创新药领头羊的美国,2018年有超过1万项癌症药物的临床试验,各自需要招募数千名新患者。当年美国有超过170万人首次被诊断出患有癌症。然而,这170万人中只有不到5%的癌症患者最终参加了试验。

美国临床研究信息机构Centerwatch在统计了过去5年美国和欧洲的临床试验情况后,发现只有1/10的临床试验能够按时完成入组,有1/3的临床试验机构能够最终招满受试对象,大约一半的机构被迫延长其招募周期。

患者招募这个大难题在临床试验中占用了大部分可用时间和资源。有研究估计,新药在患者身上进行测试的时间平均耗时7.5年,每一种药物的成本在1.61亿至20亿美元之间。

厚普医药总经理王亚楠介绍,他们正在试图通过大数据、互联网等方式搭建医药研发和生产机构与患者沟通交流的平台。以让更多的医生和患者了解临床试验,促进新药的研发。

在王亚楠看来,这样的平台,一方面可缩短新药研发时间,帮助药企提升研发效率,使新的治疗药物更快地应用于临床;另一方面,也给受试者带去新的治疗方案和治愈的可能性。

创新药迅猛发展

第三方平台的兴起,伴随着创新药产业的蓬勃发展而来。

“最近几年国家一个大趋势就是创新药非常多,所以整个临床试验的市场需求一直在增加。”在王亚楠看来,中国的新药研发可以说现在才刚刚起步,后面的空间会越来越大。

根据国家药品监督管理局药品审评中心的数据,2017年中国化学创新药注册申请品种同比增长45%,批准的临床试验品种同比增长87%。

邵彬是北京大学肿瘤医院乳腺肿瘤内科的医生。这几年,他切身感受到了临床试验在国内的发展速度之快。“我们医院2013年开展的临床试验项目不到40个。到了2018年,已经超过了280个,其中国内新药的Ⅰ期临床项目达55个,增长幅度很大。”

他提到,目前国内开展的临床试验除了国外一些新药进入中国所开展的项目外,国内药企的项目主要分为新药研发项目和仿制药项目。

1999年,北京大学肿瘤医院经当时的国家药品监督管理局审核批准,成为首批抗肿瘤药物的“国家药品临床研究基地”。2011年7月,北京大学肿瘤医院通过CFDA“国家药物临床试验机构”的资质认证复查,主要承担抗肿瘤药物的I-IV期临床试验实施工作。从2000年到2013年,北京大学肿瘤医院共承担了401项临床试验。

像北京大学肿瘤医院这样可以开展临床试验的机构数量也在不断增加。国家药品监督管理局的数据显示,已有825家机构纳入国家药物临床试验机构名单。

第三方服务平台发展迅速

与创新药研发同步增长的,是在药企、患者与医院之间搭桥铺路的第三方企业。一些起步较早的中间商,即使在经济寒流中,其盈利水平仍保持令人眩目的高增长。

随着罗氏、惠氏、辉瑞等一批跨国医药巨头在华设立研发中心,开展临床试验项目,昆泰、科文斯及Kendles等跨国CRO、SMO机构陆续在中国设立分支机构,为这些医药巨头提供第三方支持。

同时,专业的受试者招募平台大量涌现,比如:厚普医药、捷信医药、Haalthy肺腾助手、医泉临床试验匹配平台、药物临床试验网、受试者招募网、梅斯医学、良医汇等。此外,如好大夫在线、丁香园患者社区、患者组织、互联网医疗平台、医院网站等也在发布受试者招募信息。阿里、腾讯等巨头,以及一些互联网医疗平台也都不同程度参与了受试者招募工作。

相关企业的业绩或许可以从侧面说明这个产业的发展之快。

资料显示,跻身国际十大CRO的药明康德、国内龙头泰格医药业绩增长都十分迅速,并在旗下都设立了专门的公司专注于SMO业务。

根据药明康德发布2018年业绩预告,归属于本公司股东的净利润与上年同期相比,预计增加8.59亿元到10.55亿元,同比增加70%到86%。公告分析,本次业绩预增的主要来源是药明康德主营业务(即CRO)收入和利润。

捷信医药是最早一批临床试验受试者招募企业之一。它为医药企业提供整合的临床研究受试者招募和创新的管理解决方案,主要包括临床的前期研究、受试者招募和临床IT系统等。2015年底,捷信医药挂牌新三板。其年报显示,2017年捷信医药收入为2769万,同比增长147.08%,前五大客户为强生、默沙东、宋庆龄基金会、百济神州和礼来,悉数是外资药企和创新药企。2018年上半年,捷信医药实现营收2263万,比2017年同期增长121.31%。

减少受试者脱落率要拼服务

行业竞争日益激烈。减少受试者的脱落率,成为评价业务实力的重要标尺。而要在这一点上胜出,不仅要拼数据库、拼效率,还要拼服务。

“除了招募合适的受试者,节约受试者招募的时间成本和资金成本,我们还要赋能招募全流程,让受试者体验更加舒适,减轻了临床试验对受试者的侵入性,以减少受试者脱落率。”据王亚楠介绍,厚普医药旗下的招募平台“募海棠”已聚集了数万名医生、几十万名受试者,加之医疗大数据平台的赋能,厚普医药能够帮助药企精准地找到合适的受试者,同时帮助受试者更好地理解临床试验方案。

邵彬说,“临床试验标准很严格,判断一个患者是不是特别合适这个临床试验、效果如何,一方面需要大数据和人工智能的辅助,同时也需要大量的人工参与。”

厚普医药临床试验项目组招募专员张乔贻说,初次接触患者,招募员需要仔细询问患者以往的治疗及用药情况,这项任务看上去简单,实际上工作量很大。“患者并不是医学人员,有的病例特别复杂,患者也很难描述清楚自己的治疗情况,招募专员需要整理出来有用的信息,如果初步符合临床试验的条件,就和患者或者家属做一个进一步沟通。”如果患者有意向参与临床试验,那么这些患者将根据项目的具体要求进行一些治疗或检查,如果检查结果符合条件再由项目的主要研究者(一般为医院的医生)审核,通过后才可以入组用药治疗。

除了人力外,邵彬所提到的大数据和人工智能是近年临床试验患者招募领域的“秘密武器”。在招募方面,使用人工智能软件,从病人的病历中提取相关信息,与正在进行的试验进行比较,提升效率和准确性。如Haalthy肺腾助手公司专门收集肺癌患者大数据,帮助肺癌方面新药的临床试验,提供第三方平台服务。

Haalthy肺腾助手公司还非常注重在心理上给予患者安慰。如为患者推荐最合适其病情的临床试验和主治医生,并为患者提供情绪上的关怀、慰藉。

“在心理上解决受试者的不安和焦虑,往往对临床入组和避免过程中的脱落有潜移默化的好处。”Haalthy肺腾助手公司创始人邱威妮表示,企业在很多人文细节上都留意患者的体验和反应,并有针对性地改进,比如:对外地受试者第一次入院前的交通安排接待,一本不良反应的紧急应对小手册、app或短信提醒等。

来源:八点健闻

作者:郑琪、卜艳  

来源:八点健闻   作者:郑琪 卜艳

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