日前，诺华公司公布了2018年第四季度和全年的财政报告。在回顾公司在2018年的表现之外，诺华的多位高管也展望了公司在2019年和未来可能达到的研发里程碑。在2017年，诺华公司投资90亿美元用于药物研发，是生物医药领域投资研发最高的医药公司之一。根据该公司首席执行官Vas Narasimhan博士的介绍，诺华在2019和2020年可能推出10余款潜在重磅药物。下面我们来看看诺华的药物研发管线中哪些药物可能在今明两年为患者造福。
诺华2018年推出和2019/2020年计划推出的潜在重磅药物（图片来源：参考资料[9]）
2019年有望推出的重磅药物
Alpelisib（BYL719）
Alpelisib是一款口服α亚型特异性PI3K抑制剂。它能够强力抑制PI3K信号通路，从而达到抑制肿瘤细胞增生的效果。而且携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞对这一抑制剂尤其敏感。大约有40%的HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者携带PIK3CA突变，这些突变激活PI3K的α亚型。这类患者通常预后不良，目前没有针对她们的靶向疗法。在去年公布的3期临床试验表明，alpelisib与氟维司群（fulvestrant）联用可以将携带PIK3CA突变的乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）提高一倍（11个月比5.7个月）。这款新药预计在2019年下半年推出。
图片来源：参考资料[9]
Mayzent（Siponimod, BAF312）
Siponimod是一款S1P受体特定亚型的调控剂。它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统，从而达到抑制炎症的效果。它用于治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）的新药申请已经在去年被FDA接受。在名为EXPAND的3期临床试验中，siponimod能够将SPMS患者6个月内残疾进展风险降低26%（p=0.0058），将脑容量减少速度降低23%（p=0.0002）。这款新药可能是第一款延缓SPMS患者残疾进展的改变疾病进程疗法。它有望在2019年同时在美国和欧盟推出。
Zolgensma（AVXS-101）
这是一款用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，旨在替换患者体内出现变异的SMN1基因，从而一次治疗就可长期缓解，甚至治愈这一严重遗传病。在名为START的临床试验中，接受治疗的儿童都达到了通常SMA患者无法达到的发育里程碑。这款疗法的申请去年已经被FDA接受并且被授予优先审评资格。预计在2019年上半年在美国和日本获批，在2019年中在欧盟获批。诺华同时计划在2019年的美国神经病学学会年会上公布这一疗法在治疗2型SMA患者方面的积极数据。
RTH258（brolucizumab）
Brolucizumab是一款人源化单链抗体片段（scFv），能够抑制所有的VEGF-A亚型，从而抑制VEGF信号通路介导的血管增生。它用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，又称为湿性AMD）。最近公布的3期临床试验结果表明，brolucizumab与常用nAMD疗法相比，在减少患者视网膜积液方面有更好的表现。这款疗法预计在2019年底推出。
图片来源：参考资料[9]
2020年有望推出的重磅药物
Cosentyx（secukinumab）
这款用于治疗中重度斑块状银屑病的IL-17A抑制剂已经获得FDA批准上市。诺华将致力于扩展改疗法的适应症范围，治疗银屑病关节炎、强直性脊柱炎和非放射性中轴脊柱关节炎患者。治疗这些适应症的关键性临床数据将在今年晚些时候公布，如果试验结果积极，诺华可能在年底之前提交监管申请。
Entresto（sacubitril/valsartan）
Entresto已经获得FDA批准用于治疗射血分数下降型心力衰竭（HFrEF，又名收缩性心力衰竭）患者。目前这一疗法在名为PARAGON-HF的3期临床试验中接受检验，治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF，又名舒张性心力衰竭）患者。这是人数更多的一类心力衰竭患者。该项试验的数据预计在2019年第三季度公布。
INC280（capmatinib）
这是一款口服，特异性MET抑制剂。在治疗携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者的2期临床试验中，它在未接受过治疗的患者中达到72%的总缓解率（ORR）。在已经接受过前期治疗的患者中达到39%的ORR。诺华计划在今年晚些时候递交监管申请。
OMB157（ofatumumab）
Ofatumumab是一款完全人源化的CD20抗体。它通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中B细胞，而这些细胞在多发性硬化症（MS）患者中对激发自身免疫反应有重要作用。Ofatumumab已经获得FDA批准作为白血病疗法，然而诺华认为这款药物可能可以用于治疗MS。目前它在两项3期临床试验中接受检验。
PDR001组合疗法
PDR001又名spartalizumab，是诺华公司开发的一款PD-1抑制剂。它目前在一项3期临床试验中，与dabrafenib和trametinib联用治疗携带BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者。预计试验的顶线结果将在2019年下半年获得。
QVM149
QVM149是一款固定剂量的复方产品，由长效毒蕈碱拮抗剂（格隆溴铵），长效β2受体激动剂（茚达特罗），和吸入皮质类固醇（糠酸莫米松）三种有效成分构成。目前在一项3期临床试验中用于治疗哮喘。这一临床试验有望在今年结束。
SEG101（crizanlizumab）
图片来源：参考资料[9]
这款用于防止镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOCs）的在研疗法日前刚刚获得FDA授予的突破性疗法认定。在名为SUSTAIN的2期临床试验中，它能够将SCD患者每年因为VOCs导致需要就医接受治疗的次数减少了45.3%（p=0.01）。诺华预计在今年递交监管申请，有望在2020年推出这一新药。
图片来源：参考资料[9]
除了这些在近期可能推出的重磅疗法之外，诺华还将积极投资建立先进疗法平台，布局靶向蛋白降解，双特异性抗体，创新生物材料和放射性配体疗法等多种创新疗法的研发。该公司的基因疗法平台在2019年将有7个项目有望进入临床期。
图片来源：参考资料[9]
我们预祝诺华公司能够推出更多新药好药，为患者造福。
参考资料：
[1] Novartis investigational BYL719 (alpelisib) plus fulvestrant nearly doubles median PFS in patients with PIK3CA mutated HR+/HER2- advanced breast cancer compared to fulvestrant alone. Retrieved January 31, 2019, from https://globenewswire.com/news-release/2018/10/20/1624341/0/en/Novartis-investigational-BYL719-alpelisib-plus-fulvestrant-nearly-doubles-median-PFS-in-patients-with-PIK3CA-mutated-HR-HER2-advanced-breast-cancer-compared-to-fulvestrant-alone.html
[2] Novartis announces FDA filing acceptance of siponimod (BAF312), the first and only oral drug shown to delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved January 31, 2019, from https://www.pharma.us.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-siponimod-baf312-first-and-only-oral
[3] Phase III data in The Lancet show Novartis siponimod significantly improves outcomes in patients with secondary progressive MS. Retrieved January 31, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/phase-iii-data-lancet-show-novartis-siponimod-significantly-improves-outcomes-patients-secondary-progressive-ms
[4] Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1. Retrieved January 31, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-avxs-101-one-time-treatment-designed-address-genetic-root-cause-sma-type-1
[5] New analysis of Novartis Phase III brolucizumab (RTH258) data reinforces superior reduction of retinal fluid, a key marker of disease activity in nAMD. Retrieved January 31, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/new-analysis-novartis-phase-iii-brolucizumab-rth258-data-reinforces-superior-reduction-retinal-fluid-key-marker-disease-activity-namd
[6] New Novartis study supports Entresto as foundational HFrEF therapy and in-hospital initiation in appropriate stabilized heart failure patients. Retrieved January 31, 2019, fromhttps://www.novartis.com/news/media-releases/new-novartis-study-supports-entresto-foundational-hfref-therapy-and-hospital-initiation-appropriate-stabilized-heart-failure-patients
[7] Phase 2 GEOMETRY mono-1 Trial of Investigational Medicine Capmatinib Shows Positive Results in Patients with MET-mutated Advanced NSCLC. Retrieved January 31, 2019, from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/phase-2-geometry-mono-1-trial-investigational-medicine
[8] QVM149 (Novartis) Drug Overview 2018 - ResearchAndMarkets.com。 Retrieved January 31, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20180514006238/en/QVM149-Novartis-Drug-Overview-2018---ResearchAndMarkets.com
[9] Novartis investigational therapy crizanlizumab (SEG101) receives FDA Breakthrough Therapy designation for the prevention of vaso-occlusive crises in sickle cell disease . Retrieved January 31, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-therapy-crizanlizumab-seg101-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-prevention-vaso-occlusive-crises-sickle-cell-disease
[10] Novartis Q4 and FY 2018 Results. Retrieved January 31, 2019, from https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/q4-2018-ir-presentation.pdf
[11] Novartis lays out blockbuster launches for 2018-2020, with surprising inclusion of Kymriah. Retrieved January 31, 2019, from https://endpts.com/novartis-lays-out-blockbuster-launches-for-2018-2020-with-surprising-inclusion-of-kymriah/
来源：药明康德
医谷链
《诺华2018财年收入519亿美元 2020年前将推出10款重磅药》
来源：药明康德
为你推荐
资讯 全球首个专家级通用医疗影像模型，一次识别146种病症
9月18日消息，阿里巴巴达摩院与浙江大学医学院附属第一医院等机构研发出通用医疗影像AI模型DAMO RADAR，并登上国际顶级学术期刊《科学》（Science）。
2026-09-18 17:12
资讯 金斯瑞与礼来TuneLab达成合作，推动AI制药湿实验服务
根据协议，金斯瑞生物将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务，助力其快速生成实验数据，将AI预测转化为生物学验证数据，加速候选药物评估。
2026-09-18 15:51
资讯 医药工业发展十五五规划
规模以上医药工业企业营业收入超过3 5万亿元，创新药产业规模增速年均达到20%以上，全球年销售额超10亿美元的品种数量达到5个以上；年营业收入超过100亿元的医药工业企业数量达...
2026-09-18 13:45
资讯 全球首个核药仿制药获完全批准
9月14日，Curium宣布Bexlutry（[177lu]氧奥曲肽，研发代号：PNT2003）获得FDA批准上市。该药物是Lutathera的仿制药，也是全球首个获批上市的核药仿制药。
2026-09-18 11:58
资讯 康方生物第4个ADC获批临床，加速布局IO+ADC方向
近日，康方生物（9926 HK）宣布，其自主研发的创新双抗ADC药物AK158D1(EGFR Trop2 双抗ADC)，已获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展用于治疗晚期恶性实体瘤的I期临床研究。
2026-09-18 11:18
资讯 体内CAR-T出海
近日，河北森朗生物科技有限公司（森朗生物）与美国Tempest Therapeutics（Tempest）签署独家选择权协议，授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物。
2026-09-17 17:15
资讯 迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资，全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床
本轮融资由阳光融汇资本领投，厦门金圆产业链基金、厦门市心血管产业基金、博行资本、建发新兴投资、沃美达资本、朗煜投资、厦门高新投跟投
2026-09-17 16:23
资讯 华东医药携手美柏生物，ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地
就细胞外基质（Extracellular Matrix，ECM）胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作
2026-09-17 16:17
资讯 全球范围内，达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症
直观医疗近日宣布，达芬奇SP单孔手术系统经阴道妇科手术适应症已获得欧盟CE认证，这是该系统在全球范围内首次获批此适应症。
2026-09-17 16:17
资讯 《医药代表管理办法》备案政策问答（二），非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案
9月16日，国家医药代表备案平台发布《备案政策问答（二）》。国家药监局收集、整理了部分与备案相关的问题，进行解答。
2026-09-17 11:08
资讯 字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资
本轮融资由原红杉中国HSG、IDG资本和高瓴投资领投，五源资本担任联合领投方。其他投资者还包括高榕创投、春华创投、博裕资本，以及战略投资者SBP Group和国资背景的上海未来产...
2026-09-17 10:36
资讯 诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO
纳斯达克上市细胞治疗企业传奇生物（Legend Biotech，股票代码：LEGN）于 9 月 15 日正式官宣，董事会任命张颖（Ingrid Zhang）担任公司首席执行官（CEO），任命自当日生效。
2026-09-16 19:41
资讯 聚焦罕见病创新与患者可及，2026年“中法医学日”活动在京举行
近日，2026年“中法医学日”活动今日在北京国家会议中心举行，来自中法医疗健康领域的政策研究者、临床专家、患者组织代表及产业界代表等逾百位嘉宾参会，围绕“健康与创新：...
2026-09-16 15:05
资讯 荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌Ib期临床数据
近日，在2026年世界肺癌大会（WCLC 2026）上，荣昌生物公布了其PD-1 VEGF双特异性抗体RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的Ⅰb期临床数据（RC148-C002研究）。
2026-09-16 14:36
资讯 我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录，第一批目录工作方案发布
9月16日，国家医保局正式印发《国家基本医疗保险医疗服务项目目录（第一批）制定工作方案》，我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录，进一步规范医保支付范围，提升保障...
2026-09-16 11:45
资讯 2025年航空援助核心洞察报告
近日，国际SOS旗下的航空医疗与安全风险管理服务商MedAire发布《2025年航空援助核心洞察报告》，为航空公司及公务机运营商配置保障资源、管理运营风险提供参考。
2026-09-16 11:22