首个完全批准的干细胞治疗产品Temcell将在日本上市销售

期待已久的干细胞时代即将降临在我们身上。在几十年的期待、炒作和失望之后，大家应该向世界上首个得到完全批准的大规模生产的干细胞产品Temcell打下招呼。装有7200万个活的人干细胞的Temcell产品即将在本月晚些时候在日本上市销售，用于治疗器官移植物攻击宿主细胞的病人。

在此之前，干细胞疗法主要在不受监管的私人诊所使用，或者在临床试验中作为实验性治疗进行使用。少数干细胞疗法已被批准，但是这些都是涉及将利用病人自己的细胞产生的干细胞注射到病人体内---这一过程需要持续几周时间，而且并不总是有疗效。相反，Temcell产品中的干细胞来自健康的供者，能够经增殖后产生数十亿个标准化的细胞。

Temcell产品是由位于澳大利亚墨尔本市的Mesoblast公司开发的，它将由JCR制药公司在日本销售。Temcell之前也被称作Prochymal，已在加拿大和新西兰获得批准，但是从没有在其中一个国家进行商业化推出。Mesoblast公司如今正在开展额外的临床试验，这些试验是明年美国监管机构能否批准Temcell所需要的。

这次在日本的上市销售是一个里程碑，这是因为它促进干细胞疗法进入主流的制药行业。来自英国Cell and Gene Therapy Catapult机构协助指导干细胞临床试验的Natalie Mount说，

来自供者的干细胞能够大批量地廉价生产，而且能够以一种更加类似于典型药物的商业模式来现成供应。

干细胞能够产生我们体内的所有组织，也能够修复受损的组织或产生新的器官，因而长期以来被吹捧为灵丹妙药。

在未来的几十年内，干细胞疗法可能变得跟开常规药物处方一样平常。不论是眼睛、心脏、肺部或脊髓需要修复，只需获得活的干细胞来完成修复任务，这些活的干细胞可事先预包装在注射器或袋子中，或者从集中化运营的干细胞库中取得。

Temcell是首个让这种梦想变得更加接近现实的产品。Mesoblast公司也有类似的产品在先进的临床试验中用于治疗更为常见的疾病，包括慢性心力衰竭、后背疼痛和类风湿性关节炎。其他的公司也接踵而至。

位于加州纽瓦克市的StemCells公司首席医疗官Stephen Huhn说，“我认为这是接下来几年内将看到的很多成功中的第一个。”

Mesoblast公司的产品都是利用从健康人骨髓中提取出来的间充质干细胞制成的。当这些干细胞成熟时，它们形成一系列组织，包括骨、软骨、脂肪和肌肉组织。通过在这些干细胞不同的发育阶段提取它们，或者让它们接触生长因子混合物，人们就能够让它们产生特定类型的细胞，如那些专门用于修复受损组织的细胞。间充质干细胞的另一个好处是它们缺乏将它们标记为外来物的表面特征，因此当注射到病人体内时不会产生排斥。

Mesoblast公司说，Temcell产品选择的间充质干细胞能够安抚移植组织中的白细胞，否则的话，这些白细胞能够攻击受者体内的细胞从而能够导致一种潜在致命性的被称作移植物抗宿主病的疾病。Mesoblast公司首席医疗官Donna Skerrett说，“它调节免疫反应，阻断参与组织破坏和来自移植物的高度攻击性免疫细胞增殖的信号通路。这就能允许病人治愈。”

Mesoblast公司首席执行官Silviu Itescu说，本质上而言，这些干细胞并不是像一种药物那样作为一种疗法而是作为很多种疗法一起对来自患病组织的生物遇险信号作出反应来发挥作用的。比如，Mesoblast公司开发的用来治疗慢性心力衰竭的那些干细胞除了修复和重建受损组织外，它们也能够降低导致心肌中瘢痕组织产生的炎症。同样的原理也适用于治疗因椎骨之间隔膜中的软骨磨损导致的后背疼痛的那些干细胞。

2007年因胚胎干细胞研究获得诺贝尔奖的英国卡迪夫大学科学家Martin Evans期待干细胞产品在两代人内能够进入繁盛期。位于美国加州阿拉米达的干细胞公司BioTime首席执行官Michael West说，人们可能能够看到大型制药公司接替生物技术公司成为主要的干细胞疗法开发者。

Mesoblast公司的竞争对手们同意Temcell产品的上市销售将最终为大有希望但是迄今为止很少实现的疗法铺平道路。位于美国马萨诸塞州马尔伯勒的Ocata Therapeutics公司首席医疗官Robert Lanza说，“这是重要的第一步。一种大规模生产的干细胞产品的上市是一个巨大的成就，但是这种特定的产品仍然是凤毛麟角。” Ocata Therapeutics公司正在开发基于细胞的疗法来治疗一种失明。

来源：生物制药观察   作者：towersimper