2015年FDA审批新分子实体药物和新生物药物大盘点

由于治疗性疫苗、基因治疗药物和血液制品（Vaccines, Blood & Biologics）归属美国FDA生物制品评价和研究中心监管（CBER），因此治疗性疫苗、基因治疗药物和血液制品没有纳入本文的统计范畴。

癌症是2015年新药审批数量最多的疾病领域，共计14个药物，占全部新药的31%。其中非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、基底细胞癌、黑色素瘤等癌症分别有新药上市。心血管系统疾病新药5个，占全部新药的11%，其中高血脂、心衰和肺动脉高压分别有新药上市。血液系统疾病、感染系统疾病、遗传性疾病各有4个药物上市，其他系统疾病新药情况请见图1和图2。

图1   2015年FDA审批不同疾病领域新分子实体药物和新生物药物的数量

数据来源：美国FDA

图2   2015年FDA审批不同疾病领域新分子实体药物和新生物药物的百分比

数据来源：美国FDA

一、2015年美国FDA审批上市的癌症新药

2015年上市的癌症药物包括4个非小细胞肺癌药物，3个多发性骨髓瘤药物，乳腺癌、甲状腺癌、高危神经母细胞瘤、基底细胞癌、结直肠癌、软组织肉瘤和黑色素瘤各1个药物。

2015年3月上市的Nivolumab（Opdivo）为PD-1（程序性死亡-1受体） 抑制剂类药物，是该机制治疗非小细胞肺癌的首个药物。2015年上市的Alectinib（Alecensa）是美国FDA审批的第三个间变型淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂类非小细胞肺癌治疗药物，可以很好的克服克唑蒂尼（Crizotinib）治疗的耐药性。

多发性骨髓瘤治疗药物Ixazomib（Ninlaro）为蛋白酶体抑制剂，这是治疗多发性骨髓瘤的一种全新机制的药物。高危神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，治疗的新药Unituxin （Dinutuximab）是一种GD2-结合单克隆抗体，与其他药物联用对患者进行治疗。

数据来源：美国FDA

二、2015年美国FDA审批上市的心血管系统疾病新药

2015年上市的全新降脂药Alirocumab（Praluent）和Evolocumab（Repatha）为全新机制的PCSK9抑制剂类药物。PCSK9抑制剂提供了一种对抗低密度脂蛋白胆固醇的新治疗模式，被视为他汀类药物之后降脂药领域取得的最大进步。

数据来源：美国FDA

三、2015年美国FDA审批上市血液系统疾病新药

2015年上市首个达比加群酯逆转剂Idarucizumab（Praxbind），用于接受抗凝药达比加群酯治疗的患者。在急诊手术、介入性操作、或者出现危及生命或无法控制的出血并发症，需要逆转达比加群酯的抗凝效应时使用。该药的上市为手术患者的安全提供了重要的保障。

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四、2015年美国FDA审批上市感染性疾病新药

2015年美国FD上市第一个HCV NS5A抑制剂类丙型肝炎药物，即Daclatasvir（Daklinza）。该药的成功上市为丙肝患者提供了新的福音。

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五、2015年美国FDA审批上市精神系统疾病新药

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六、内分泌新药

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七、消化系统疾病新药

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八、遗传疾病疾病新药

2015年上市了4个遗传疾病新药，其中Xuriden（尿苷三乙酸酯），用于超级罕见病遗传性乳清酸尿症的治疗。遗传性乳清酸尿症目前全球仅有20例患者。Xuriden（尿苷三乙酸酯）的临床研究仅纳入了4例患者。

数据来源：美国FDA

九、其他系统疾病新药

数据来源：美国FDA

来源：新康界   作者：金伊