奥巴马总统在今年一月的国情咨文讲话中提出将要扶持精准医学的研究。7月12日美国国家癌症研究院宣布史上最大精准医学临床试验开始招募病人。这个实验将招募1000例病人，将同时研究20多个药物（包括已上市和尚在临床研究阶段的药物）在20几个基因突变或过度表达人群（包括EGFR, HER2, MET, BRAF, NF1, GNAQ, GNA11, TSC1/2, PTEN, Patch, NF2, ALK, ROS, FGFR）的疗效。预计每个治疗组至少有30人，至少有25%的非常见肿瘤（即乳腺癌，肺癌，前列腺癌，直肠癌之外的癌症）。治疗终点为应答率和6个月无进展生存率。
传统的癌症诊断和治疗是根据癌变组织，但这种分类对治疗的指导意义有限（除了手术）因为同样是乳腺癌分子机理却千差万别，治疗药物也随之不同。精准医学是按分子机理划分肿瘤，这样对靶向疗法的使用有更大的指导作用。比如EGFR驱动肿瘤无论是发生在肺还是直肠使用EGFR抑制剂都有可能受益。当然实际情况更复杂。前几天讲到的necitumumab虽然是EGFR抗体，但应答却和EGFR表达无关。这也是NCI要做这个临床实验的原因。
可以想象准确检测基因变异会直接影响实验的结果。NCI将使用最先进的样品采集和基因检测技术，雇佣最可靠的科学家主持每个实验。另外NCI于2400多家临床试验中心有合作，令病人可以不用长途跋涉去参与实验。多家药厂也表示愿意和NCI合作，提高药品和专业服务。病人将免费试用实验药物。实验经费来自奥巴马总统的2.15亿美元精准医学动议。
药厂在开发靶向药物时也利用精准医学原则，针对某个蛋白的药物一般会在这个蛋白变异或过度表达的不同肿瘤中测试。但有些肿瘤人群本身就很小，如果限制在某个变异人群（上面提到的那些变异都在10%以下）商业价值就很有限了。另外大规模基因检测直到最近还是个耗时耗力的事情，很多厂家也做不起。这一次NCI同时研究多个药物在多个基因变异肿瘤的疗效是史上最大规模的精准医学实验。虽然不能得到准确疗效，但会提供有价值的治疗线索，同时也会更加准确定义精准医学的适用范围和局限，所以是个里程碑事件。
来源：美中药源 作者：路人丙
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