滤泡性淋巴瘤，Kymriah新适应症获批在即_医药

2021

10/29

16:25

医谷网医药

近日，诺华公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其CAR-T产品Kymriah （tisagenlecleucel）的补充生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗复发或难治性（r/r）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此外，该机构还授予了该申请的优先审查权。

值得注意的是，如果获得批准，这将是FDA 授予诺华CAR-T细胞治疗药物Kymriah的第三个适应症。根据FDA官网，授予优先审查的产品FDA将其审查时间缩短到6个月内，这意味着滤泡性淋巴瘤，Kymriah这一新适应症有望于2022年4月获准。

此前，2017年8月和2018年5月，Kymriah分别获批治疗复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，以及复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

Kymriah 是一种CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）的免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发。其基本原理是通过获取病人自身的T细胞，然后对其进行改造和加工使其具有识别和杀死癌细胞的能力，然后再将加工好的T细胞静脉回输到病人体内来治疗癌症。

此次提交sBLA主要是基于一项单臂、多中心、开放标签的II期临床试验（ELARA）旨在研究 Kymriah 在至少接受过两次先前治疗后的 r/r FL 成人患者中的疗效和安全性。这项国际试验入组了来自全球12个国家/地区30多个地点的患者。

在 ASCO 2021 上公布的主要分析数据显示：Kymriah对大多数接受治疗的患者产生了反应，66% 达到完全缓解（95% CI，56-75），总体反应率为 86% （95% CI, 78-92）。重要的是，在 ELARA 试验中，没有患者在输注后的前 8 周内出现与 Kymriah 相关的 3 级或更高级别的细胞因子释放综合征。

根据ELARA试验的初步结果，今年4月，FDA已授予Kymriah再生医学先进疗法（RMAT）称号。

此外，诺华也向欧洲药品管理局提交了该适应症的申请。欧盟委员会已授予 Kymriah 用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的孤儿药称号。

目前，Kymriah已相继在美国、日本、欧盟和加拿大获批上市，还在日本纳入了医保。

截至目前，全球共有7款CAR-T细胞疗法获批上市，分别为诺华Kymriah、吉利德子公司Kite的Yescarta与 Tecartus、百时美施贵宝Breyanzi、新基Celgene的 Abecma，和国内上市的复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。

与此同时在全球化背景下越来越多的中国企业也纷纷加入到CAR-T疗法的这一领域的研发，国内细胞治疗行业正呈井喷式发展态势。根据国家药审中心官网数据不完全统计发现，目前已有21项CAR-T疗法的上市申请在路上。

来源：医谷网

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