近日，渤健公布了本年度第二季度业绩报告，其该季度营收36.82亿美元，同比增长2%，上半年共营收72.99亿美元，其中，旗下脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza在第二季度的销售额为4.95亿美元，上半年销售额共计10.60亿美元，远超同为SMA治疗药物的诺华的基因疗法Zolgensma，其上半年销售业绩累计为3.75亿美元。据财报数据，全球目前大约有60000例SMA患者，Spinraza覆盖人群大约有11110例，截止Spinraza获批上市至今，其已累计为渤健带来了57亿美元的销售额。
2019年2月，Spinraza获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（5q SMA约占所有SMA病例的95%），这也是在中国首个获批治疗SMA的药物，其在中国的治疗费用一针接近70万一支，第一年年治疗费用约420万，去年5月末，Spinraza在全国14个省市范围内开展了援助项目，不过，据测算，即使患者参加上述援助项目，一年治疗费用也需140万左右，之后每4个月注射1支，平均年花费在105万左右，据不完全统计，截止2019年11月底，国内仅有接近30个孩子在国内注射了Spinraza，以此推算，Spinraza在国内的销售业绩应以千万计。
虽然目前从销售业绩上看，Spinraza相比Zolgensma有优势，但是随着Zolgensma在其他国家和地区的相继获批，Spinraza正感到压力山大，并在开展多项工作来展示其的优势。
今年5月，渤健Spinraza临床开发项目的额外数据，数据显示，Spinraza持续治疗6年半，改善或稳定了广泛的SMA患者的运动功能和疾病活动，进一步增强了Spinraza在广泛的年龄组和不同类型SMA患者中改善或稳定运动功能的持续疗效和长期安全性。在SMA这样的一种进行性疾病中，稳定是治疗成功的一个重要衡量标准。
就在7月21日，渤健还宣布将开启一项新的四期临床试验。该实验将针对已经接受过Zolgensma药物治疗但疗效不佳的SMA婴儿及儿童患者，评估Spinraza在这一群体中的临床效益和安全性，旨在探讨Spinraza是否能够带来额外的疗效。该研究将招募两组共60名三岁及以下儿童参与者，并计划在2021年第一季度入组第一名受试者。这一研究将以开放标签的形式展开，并持续两年时间。研究人员希望可以通过这一研究为临床诊疗决策提供更多信息。
除了Zolgensma，Spinraza还将迎来着另外一大竞争对手，即罗氏的SMA口服疗法Risdiplam，这是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗，与鞘内注射给药方式相比，口服将会是Risdiplam的一大优势，该药正在接受美国FDA的审查，预计将在今年8月获得审查结果，如若获批上市，其会成为治疗所有类型SMA的首个口服药物。同时，Risdiplam已在中国递交上市申请，并被纳入优先审评。
来源：医谷网
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