上市一年多，诺华天价基因疗法累计卖了7.36亿美元_医药

2020

07/23

15:05

医谷网医药

近日，诺华公布了2020年其上半年业绩报告，根据业绩报告，诺华旗下多个重磅产品均实现同期增长，其中，值得注意的是，其脊髓性肌萎缩症（SMA)一次性基因疗法Zolgensma在2020上半年度实现了3.75亿美元的销售额，该疗法去年获得3.61亿美元的销售业绩，这也意味着自去年5月获得美国FDA批准上市至今，Zolgensma已累计获得7.36亿美元的销售业绩。

作为FDA批准的首个用于治疗SMA的基因疗法，Zolgensma定价为212.5万美元（约合人民币超1400万元），因此也被称为“史上最贵药物”，去年12月底，诺华方面曾宣布以抽签的方式免费提供这种世界最贵的药物，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，根据公司生产能力每年分发多达100剂。截止目前，除了美国，Zolgensma还相继在欧盟和日本获批，并被纳入日本医保。

截至目前，已有2款用于治疗SMA的药物获批上市，2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液（CSF）中，改变SMN2前信使RNA（pre-mRNA）的剪接，增加全长功能性SMN蛋白的产生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。在临床研究中，Spinraza治疗显着提高了SMA患者的运动机能。与Zolgensma不同，Spinraza是终身治疗，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元，5年费用为225万美元，10年费用450万美元。

去年2月，Spinraza获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（5q SMA约占所有SMA病例的95%），这也是在中国首个获批治疗SMA的药物，至于定价，其在中国的治疗费用一针接近70万一支，每瓶5毫升，患者在一年内需要注射完成6支，第一年年治疗费用约420万，去年5月末，Spinraza在全国14个省市范围内开展了援助项目，不过，据测算，即使患者参加上述援助项目，一年治疗费用也需140万左右，之后每4个月注射1支，平均年花费在105万左右，（该产品在欧美一年的费用在75万美元左右，大都由商保覆盖），高昂的治疗费用给患者及其家庭也带来了沉重的经济负担，据不完全统计，截止2019年11月底，国内仅有接近30个孩子在国内注射了Spinraza。

目前，罗氏也正在开发一款口服疗法risdiplam，这是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗，与鞘内注射给药方式相比，口服将会是risdiplam的一大优势，该药正在接受美国FDA的审查，预计将在今年8月获得审查结果，同时，risdiplam在中国已开展临床实验，未来有望申报上市。

来源：医谷网

标签

上市一年多，诺华天价基因疗法累计卖了7.36亿美元

为你推荐