罗氏拟50亿美元收购明星基因疗法公司Spark

近日，据《华尔街日报》消息，罗氏拟以50亿美元的价格收购基因治疗领域的企业Spark Therapeutics（以下简称Spark公司），以满足其寻求扩大治疗血友病的业务目的。这也是继2019年1月3日百时美施贵宝（BMS）740亿美元收购新基（Celgence）、1月7日礼来80亿美元收购Loxo Oncology之后的又一笔大交易。

不过，另据相关报道称，在正式合同签署之前，这笔交易仍有可能破裂，有知情人士还透露，截至上周五，至少还有另一家身份不明的竞购者在参与竞购Spark。

据了解，Spark是一家主营开发基因疗法的明星公司，于2013年成立，于2015年在纳斯达克上市，曾先后获得两轮融资，分别是获得美国费城儿童医院投资的5千万美元A轮融资，以及Sofinnova Ventures领投的7280万美元B轮融资。

虽然Spark成立的时间不算长，但是其拥有超过20年的基因治疗研究基础，以及丰富的产品管线。

2017年12月，美国FDA批准了Spark公司用于治疗一种罕见的遗传性视网膜疾病的药物Luxturna，这种疾病可能使人致盲。Luxturna是首次用AAV腺相关病毒的基因疗法，用于治疗基因缺陷引起的视网膜病变（IRDs）的患者，此疗法用AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。它不但能治疗先天性黑朦症，还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾。FDA局长Scott Gottlieb博士曾给予Luxturna很高的评价，其一份声明中表示：“ Luxturna 疗法的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’，这既是指全新的作用机理，也是指把基因疗法的使用范围扩展至癌症治疗之外，用于治疗视力受损。这是一款里程碑式的药品。”

但是，Luxturna的治疗价格颇高，一次性治疗的费用为85万美元，根据介绍，Luxturna的价格之所以十分昂贵的原因是它面向的患有罕见类型失明症状的儿童数量非常少，在美国只有几千，要收回研发成本非常困难。Luxturna 单眼单次注射费用为42.5万美元。Spark公司曾公开表示，如果Luxturna不起作用，将退还患者部分费用。

而Luxturna的上市销售也成为了Spark公司2018年的重要收入来源之一，根据Spark公司的财报披露，其2018年总收入仅为6470万美元，其中，Luxturna在美国共销售了75瓶Luxturna，收入2700万美元。此外的收入来自于与诺华签订的许可和供应协议，授予诺华制药在美国以外市场商业化Luxturna的专有权，扩大的血友病组合包括多种研究基因疗法。

另外，Spark公司在研管线中速度最快的的两个药物都和血友病相关，已经进入了Ⅲ期临床。其中，于辉瑞合作的治疗B型血友病的SPK-9001在Ⅰ/Ⅱ期临床研究中有非常好的效果，15名患者的数据，成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达，这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。同时，没有严重的不良或血栓形成事件。

而治疗A型血友病的SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床结果也非常好，12名A型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％，SPK-8011的Ⅲ期临床也与去年年底启动。

血友病作为罗氏产品中的一个新兴类别。2017年，FDA批准了该公司的A型血友病突破性治疗药物Hemlibra，分析师预计该年度销售额将达数十亿美元。2019年1月，罗氏曾称Hemlibra是其最大的增长引擎之一，仅第四季度的销售额就超过了1亿瑞士法郎（合1亿美元）。如果Spark的血友病基因疗法成功，罗氏将能够扩大其在该领域的产品影响力，帮助它与武田制药和赛诺菲等对手的竞争能力。

来源：医谷网综合报道